Sma, ok Ue a terapia per bimbi sotto i due mesi di vita

La Commissione Europea ha approvato risdiplam, l'unica terapia orale per l'atrofia muscolare spinale (Sma) anche per i bambini sotto i due mesi di vita. Ad annunciare l'estensione dell'autorizzazione al commercio ai piccoli con diagnosi clinica di Sma di tipo 1, 2 o 3 oppure con 1-4 copie di SMN2 è Roche in una nota, ricordando che tale estensione è stata sostenuta dai dati dello studio 'Rainbowfish' attualmente in corso su bambini pre-sintomatici affetti da Sma di tipo 1, tra zero e sei settimane di vita.

"La comunità Sma accoglie con favore la decisione della Commissione Europea di estendere l'uso di risdiplam fin dalla nascita'', ha dichiarato Nicole Gusset, Presidente e Amministratore delegato di Sma Europe. "Preservare i motoneuroni dalla più tenera età e prevenirne la perdita irreversibile può avere un impatto sostanziale sulla futura capacità motoria e funzionale di pazienti. Siamo impazienti di continuare a collaborare per migliorare la diagnosi, incluso lo screening neonatale, con l'intento di garantire l'accesso ai medicinali a tutte le persone affette da Sma".