Sclerosi multipla, Aifa approva rimborsabilità per monoclonale sottocute

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha autorizzato la rimborsabilità della nuova soluzione per uso sottocutaneo (Sc) del farmaco natalizumab per il trattamento della sclerosi multipla recidivante remittente (Smrr) nelle persone già in trattamento con la modalità di somministrazione endovenosa (Ev) del farmaco. La nuova soluzione per iniezione sottocutanea - informa il gruppo farmaceutico americano Biogen - offre un profilo di sicurezza e di efficacia comparabile alla formulazione endovenosa e permette di ridurre di circa il 49% (pari a oltre un'ora in meno) il tempo necessario per la somministrazione del trattamento, a beneficio delle persone con sclerosi multipla (Sm) e delle strutture sanitarie dove viene erogata la terapia. Entrambe le formulazioni di natalizumab devono essere somministrate ogni 4 settimane da un operatore sanitario con un dosaggio di 300 mg.

Oltre 15 anni di esperienza real-world nell'utilizzo di questo anticorpo monoclonale - sottolinea Biogen - hanno generato un'ampia quantità di dati a sostegno dei benefici clinici e di un profilo di sicurezza ben caratterizzato. Oggi natalizumab è l'unica terapia altamente efficace per il trattamento della Smrr che offre due opzioni di somministrazione, consentendo a medici e pazienti di scegliere quella più adatta alle specifiche esigenze.

"La sclerosi multipla - spiega Francesco Vacca, presidente nazionale di Aism (Associazione italiana sclerosi multipla) - è una malattia neurologica cronica complessa che richiede una gestione personalizzata, non solo perché i sintomi e il decorso variano da persona a persona, ma, in ogni caso, perché la gestione della malattia si inserisce in percorsi di vita individuali, da cui scaturiscono bisogni specifici. La vita cambia radicalmente dopo la diagnosi, che di solito arriva in giovane età, tra i 20 e i 40 anni, a partire dallanecessità di seguire un iter terapeutico. Questo ha un impatto rilevante sulla qualità di vita, investendo la sfera psicologica, relazionale, sociale e lavorativa. Per questo, tra i punti evidenziati nell'Agenda della sclerosi multipla 2025 di Aism viene sottolineato come la continuità della presa in carico, con setting, durata di visite e prestazioni adeguate, costituiscano aspetti imprescindibili per una presa in carico efficace e centrata sulla persona".

L'approvazione della nuova formulazione di natalizumab per uso sottocutaneo - prosegue la nota - si basa sui dati acquisiti negli studi Deliver e Refine, nei quali è stata dimostrata la comparabilità con la somministrazione endovenosa. "Recentemente, durante il Congresso annuale dell'European Academy of Neurology - osserva Luca Massacesi, dipartimento di Neuroscienze, area del Farmaco e Salute del bambino dell'Università degli Studi di Firenze e direttore della Neurologia II dell'Aou Careggi di Firenze - sono stati presentati i risultati di un inedito confronto diretto tra somministrazione sottocutanea di natalizumab rispetto a quella endovenosa, realizzato in Italia a partire dai dati dello studio Refine su un campione di 99 persone con Smrr. L'analisi ha dimostrato la non inferiorità della via di somministrazione Sc rispetto a quella Ec. Questa terapia, disponibile in Europa dal 2006 nella forma endovena - ricorda l'esperto - è considerata uno dei trattamenti più efficaci per la sclerosi multipla e il suo utilizzo in questa malattia è ormai ampiamente consolidato. Per questo, ritengo che i risultati di questo studio siano importanti per i pazienti e per i medici che li seguono nella pratica clinica".