Tumori, doppia approvazione per ivosidenib. Ecco per quali patologie

Doppia approvazione internazionale per Ivosidenib di Servier. La Commissione europea ha approvato ivosidenib di Servier come terapia mirata per due indicazioni: in associazione con azacitidina per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) di nuova diagnosi con una mutazione dell'isocitrato deidrogenasi-1 (IDH1) non idonei a ricevere la chemioterapia di induzione standard. Quest'ultima approvazione è stata condivisa anche dalla FDA che ha approvato ivosidenib in combinazione con azacitidina per il trattamento di pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione IDH1 negli adulti over 75 o che hanno comorbidità che precludono l'uso della chemioterapia.
Inoltre, in Europa, ivosidenib è stato autorizzato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con una mutazione IDH1, precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica.

Formulato in compresse, ivosidenib è il primo e unico inibitore di IDH1 approvato in Europa. Ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, dopo che le autorità regolatorie hanno riconosciuto il beneficio apportato ai pazienti rispetto alle terapie disponibili a valle.
Alcuni pazienti affetti da AML o da cancro delle vie biliari presentano una mutazione nel gene della proteina IDH1. Tale mutazione fa sì che la proteina non funzioni correttamente per cui vengono prodotti livelli elevati di una sostanza denominata 2-idrossiglutarato (2-HG), che a sua volta contribuisce a causare i cambiamenti a livello cellulare che possono comportare lo sviluppo del cancro. Ivosidenib, blocca l'azione della proteina IDH1 difettosa, riducendo così la produzione di 2-HG. Tale azione, a sua volta, rallenta la crescita e la diffusione del cancro.
Il beneficio apportato ai pazienti è stato verificato da due studi globali multicentrici randomizzati: lo studio ClarIDHy (colangiocarcinoma) e lo Studio Agile (leucemia mieloide acuta).
La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida progressione della malattia. È la leucemia acuta più comune negli adulti e colpisce 5/100 mila abitanti in Europa, cioè più di 20 mila persone ogni anno. Il tasso di sopravvivenza a due anni dei pazienti con Lma di 75 anni è inferiore al 10%.
Mentre il colangiocarcinoma, un tumore dei dotti biliari, è un tumore raro e aggressivo, spesso legato a una storia medica come la cirrosi o un'infezione epatica. Colpisce 1-3 persone su 100 mila in Europa, con un'incidenza di circa 10 mila nuovi casi ogni anno. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni è del 9%, ma in caso di metastasi è pari a zero. La chirurgia è una buona opzione terapeutica, ma il trattamento è possibile solo per un numero limitato di pazienti e il rischio di recidiva rimane elevato. La chemioterapia e l'immunoterapia sono le terapie standard per i pazienti che non possono essere sottoposti a intervento chirurgico o la cui malattia è progredita dopo l'intervento.
Esprime soddisfazione Arnaud Lallouette, M.D., Executive Vice President, Global Medical & Patient Affairs di Servier: "La prognosi per i pazienti con diagnosi di leucemia mieloide acuta o colangiocarcinoma è sempre stata infausta, con opzioni terapeutiche molto limitate. Con l'approvazione da parte della Commissione europea, ivosidenib è ora il primo inibitore mirato di IDH1 approvato in Europa. Questo conferma sempre di più la nostra leadership scientifica nel setting delle mutazioni IDH1 e il nostro impegno nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per i pazienti affetti da tumori difficili da trattare".
Aggiunge Philippe Gonnard, M.D., Executive Vice President, Global Product Strategy di Servier: "Le mutazioni di IDH1 sono i principali fattori di progressione di malattia nella leucemia mieloide acuta e nel colangiocarcinoma, patologie che spesso vengono diagnosticate in fase avanzata e quindi bisognose di un'opzione terapeutica mirata. Lo sviluppo di nuove terapie come ivosidenib, con un meccanismo d'azione diverso dai chemioterapici tradizionali, offre ai pazienti nuove opzioni terapeutiche in grado di aumentare l'aspettativa e la qualità di vita".