Ricerca farmacologica, Martini: i contributi che la Real World Evidence può dare ai meccanismi regolatori

I limiti e la centralità rispetto alle sperimentazioni cliniche della  Real world evidence. Su questo si è soffermato Nello Martini, Presidente Fondazione Ricerca e Salute (ReS),intervistato da Sanità33, a margine del 14/mo Forum Pharma organizzato a Roma dalla Società Italiana di Farmacologia. Alla base del ruolo della Real World Evidence, ci sono «profondissimi» cambiamenti che hanno attraversato la ricerca e lo sviluppo in questi anni. «Nel giro di vent'anni siamo transitati dal modello chimico, cioè da farmaci basati sulla manipolazione chimica; al modello biotech; al modello della cosiddetta medicina rigenerativa, cioè delle terapie geniche; per arrivare adesso ad avere l'oncologia mutazionale, cioè trattamenti basati sulla profilazione genomica. Le regole che erano state implementate per regolamentare l'autorizzazione all'immissione in commercio, la rimborsabilità, il valore e la rinegoziazione sono diverse a seconda delle tipologie diverse di farmaci», spiega Martini.

«Il vero grande cambiamento - sottolinea - è che abbiamo una serie di farmaci che arrivano ad essere registrati a livello europeo e, quindi, poi negoziati a livello italiano, con evidenze di fase 2, senza un comparatore». Martini osserva, quindi, che «dire che per la registrazione bisogna applicare la regola aurea degli studi clinici controllati, contro un comparatore attivo, significa negare la realtà. Bisogna accettare che abbiamo una rimborsabilità, con un profilo ancora non maturo dei dati di efficacia e di tollerabilità. Bisogna trovare, quindi, delle soluzioni con un patto con le aziende in modo da condividere il rischio, con l'accortezza di rivedere gli accordi negoziali mano a mano che si modificano i dati derivanti dalla real world evidence».

I contributi, quindi, che la real world evidence può dare ai meccanismi regolatori sono numerosi. «Prima della registrazione dei farmaci, la Real World Evidence risulta uno strumento potentissimo per individuare, sulla base delle indicazioni approvate dall' Ema, prevalenza ed incidenza. Sapere, cioè, quanti e quali sono i pazienti che possono beneficiare di questo trattamento. E non si può fare un budget impact senza avere il denominatore», chiarisce Martini. Secondo punto, «possiamo sapere tutto il contesto dei pazienti che hanno questa indicazione e quindi il burden of disease, sapere bene qual è e che ruolo verrà ad assumere il nuovo farmaco. Abbiamo la possibilità di fare degli studi e di budget impact». Infine, «la grande prospettiva è quella di collocare il farmaco non come variabile in sé, ma come variabile di percorso». Martini, dunque, propone: «Una nuova iniziativa della società italiana di farmacologia in cui si parli di Real World Evidence farmaci, percorsi assistenziali, assistenza di prossimità e quindi DM 71».