Malattie rare, Bologna (Commissione affari sociali): ecco cosa cambia con la nuova legge

a sanità italiana è pronta per i pazienti più complessi, i malati rari che necessitano di farmaci più innovativi, spesso "orfani" perché troppo poco utilizzati per dare vita a una ricerca farmaceutica disseminata e costosa. La legge 175 approvata il 10 novembre ed uscita uscito in Gazzetta Ufficiale il 27 novembre, ha richiesto 3 anni di lavoro, tra Camera e Senato. Fabiola Bologna, deputata della Commissione Affari Sociali della Camera (che ha avuto un ruolo chiave nel formulare il testo) e Dirigente Medico Neurologo Asst Papa Giovanni XXIII di Bergamo, ora guarda ai decreti attuativi.

«Il primo passo prevede il Piano nazionale malattie rare, già in commissione affari sociali, da pubblicarsi entro 3 mesi. Il secondo è l'istituzione di un Comitato nazionale malattie rare da attuarsi con decreto del ministero della Salute entro fine gennaio: con il supporto delle associazioni di pazienti, il comitato emanerà linee guida condivise per i trattamenti», spiega Bologna <intervistata da Sanità 33. «Terzo passo è il Fondo di solidarietà per assistere malati rari e famiglie nell'inserimento scolastico e lavorativo. Alla ricerca sono dedicati due articoli finanziati con fondi ad hoc. Il primo prevede un regolamento, da emanarsi entro 6 mesi a cura dei ministeri di Università e Salute, e bandi in cui si preannunciano incentivi fiscali ad aziende pubbliche e private che sviluppino protocolli terapeutici per i farmaci orfani; il secondo prevede un aumento del 2% sul fondo di ricerca malattie rare da destinarsi in particolare agli screening neonatali».

I fondi europei del Piano Nazionale di Ripresa e resilienza ed il rifinanziamento del Fondo sanitario nazionale «offrono chance ulteriori per dotarsi di nuove tecnologie come la telemedicina che, fondamentale per tenere i contatti tra pazienti neurologici, oncologici e i medici che li hanno in cura, deve diventare strutturale con tariffari adeguati e tempi di cura prestabiliti. Vorremmo poi un fascicolo sanitario intelligibile a livello nazionale e capace di seguire il paziente che si sposta nelle reti di cura. E case della comunità che realizzino la prossimità, grazie ad una nuova cultura organizzativa e ad investimenti di spesa corrente sul personale per mettere in rete medici di famiglia e specialisti territoriali». «Nel decreto legge Recovery (convertito in questi giorni ndr) ci sono inoltre un emendamento che riduce i tempi d'arrivo dei farmaci innovativi per i malati rari, per i quali spesso un mese di attesa in meno si rivela determinante, ed un secondo per aggiornare le macchine per lo screening oncologico, vecchi di 5-10 anni e dunque obsoleti», aggiunge Bologna.
Dal punto di vista delle competenze dei professionisti sanitari, «molto hanno fatto i governi in questi anni per recuperare al Servizio pubblico i medici rimasti fuori dalle specialità, e per rinforzare tra queste ultime Emergenza Urgenza ed Anestesia e Rianimazione. Altrettanto vale per gli infermieri che oggi possono specializzarsi e diventare di sala, di reparto, territoriali, di triage ma hanno bisogno di una formazione ad hoc su cui ci chiedono di investire». Infine, i medici di famiglia: «Molti giovani sono pronti a diventare gatekeeper nel nuovo Ssn ma devono essere in rete tra loro; non più singolo, il nuovo Mmg si interfaccerà con altri colleghi e professionisti, seguendo una formazione alla quale in gran parte è pronto, da tutor di futuri mmg nel mio ospedale ho visto giovani pronti al salto di qualità e a lavorare in team multidisciplinari e multi-professionali quali già ne esistono. A loro volta, le reti per patologia istituzionali (sclerosi multipla, tumori, demenze) sono pronte a proiettarsi sul territorio. Serviranno percorsi organizzativi inclusivi per costruire questi team, monitorarli, misurare gli esiti del loro lavoro. La Casa di Comunità - primo punto d'accesso del paziente al Ssn -deve diventare un luogo di gestione organizzativa, anche con il supporto di ingegneri gestionali che insieme a specialisti e mmg eviteranno ricoveri impropri e deve poter mettere a disposizione del medico e del malato specialisti e diagnostica». In tema di neuroscienze, su patologie come sclerosi multipla e Sma, ma anche Alzheimer, Bologna prevede un impatto importante dei farmaci innovativi. «Per sostenere gli alti costi, si punta sui finanziamenti per risultato, nei quali la responsabilità è suddivisa tra l'azienda farmaceutica che investe sulla terapia e lo stato che la acquista; oggi anche per terapie one-shot ci sono forme di finanziamento che consentono ai sistemi sanitari di risparmiare ed alle aziende farmaceutiche di ottenere l'attesa remunerazione. Ma soprattutto consentono ai pazienti una buona qualità di vita e lunga vita ed autonomia e ci portano ad una società inclusiva, più civile ed evoluta».