Malattie rare, il ruolo dell'Italia nello scenario europeo. Uniamo: necessaria un'azione politica comune

L'Italia ha un ruolo di leadership nella definizione di una strategia europea che possa portare beneficio alle persone con malattia rara. Risulta necessario, quindi, che il governo sostenga un'azione di politica comune. È quanto emerso nel corso del Tavoli di Lavoro organizzato da UNIAMO - Federazione Italiana Malattie Rare sulla revisione del regolamento dei farmaci orfani e sull'accessibilità delle terapie innovative a livello europeo, "Malattie Rare: il ruolo dell'Italia in uno scenario europeo che cambia", in collaborazione con il Centro Studi Americani e grazie al supporto dei media partner Edra, Rai Pubblica Utilità e Start Magazine. «Il nostro Paese è un'eccellenza nel panorama europeo sia nell'ambito della diagnosi, grazie allo Screening Neonatale, sia per quanto riguarda la disponibilità e l'accesso alle terapie, punto cruciale nel percorso di vita della persona con malattia rara», sostiene da Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO.

«Il ruolo strategico dell'Italia in Europa è stato più volte sottolineato dagli ospiti intervenuti questa mattina, ora - ha puntualizzato - è necessario un impegno da parte innanzitutto del governo, ma anche dell'intera politica italiana, per sostenere un'azione condivisa e propositiva, necessaria per determinare le linee di sviluppo per il futuro della ricerca e della cura delle malattie rare in Europa». A raccogliere l'invito di UNIAMO, le deputate Fabiola Bologna, Segretario XII Commissione Affari Sociali - Camera (presente in sala) e Lisa Noja, XII Commissione Affari Sociali - Camera, in collegamento. A testimoniare il loro supporto, attraverso due videomessaggi, Massimo Fabio Castaldo, Vicepresidente del Parlamento europeo, vicino al mondo delle malattie rare e Brando Benifei, Vicepresidente Intergruppo Parlamentare sulle disabilità, presente già alla European Rare Diseases Week, e sempre più coinvolto nelle attività delle associazioni. Nel corso dell'evento è stato sottolineato il ruolo essenziale dei pazienti e dei loro rappresentanti nell'ambito della ricerca e della sperimentazione clinica, già dalla fase di valutazione del farmaco. Coinvolgimento che deve perdurare anche nella fase di monitoraggio ed eventuale revisione.

«I rappresentanti dei pazienti sono i protagonisti della sperimentazione e per questo sono da considerare il punto di congiunzione fra i diversi attori coinvolti. La Federazione collabora costantemente con i diversi stakeholder del sistema malattie rare per portare il punto di vista del paziente e contribuire ad integrare le competenze per arrivare al comune obiettivo di fare buona ricerca», ha aggiunto Scopinaro. «Anche in questo ambito, l'esperienza italiana è all'avanguardia, ora tocca al governo farsi portavoce di questa buona pratica in Europa», ha concluso. Nel corso dell'evento è intervenuta anche Beatrice Lorenzin, non solo nel suo ruolo politico ma anche in qualità di Coordinatore Health&Science del Centro Studi Americani. Tra gli ospiti: Armando Magrelli, Vice Chair COMP, Maurizio De Cicco, Vicepresidente Farmindustria, Sandra Petraglia di AIFA, Riccardo Palmisano, Assobiotec- Federchimica, Carlo Maria Petrini, Presidente Centro di Coordinamento Nazionale Comitati Etici Terrtitoriali, Francesco Saverio Mennini, Presidente SiTHA, in rappresentanza della comunità delle persone con malattia rara, Simona Bellagambi, Referente Estero di UNIAMO e membro del Board di EURORDIS.