ott142022

Sclerosi Multipla, nuovo farmaco disponibile da oggi in Italia

È disponibile e rimborsato da parte de Sistema Sanitario Nazionale in Italia ponesimod in pazienti adulti affetti da forme di sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). Ponesimod ha ricevuto nel maggio 2021 da EMA l'indicazione per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla con malattia attiva definita sulla base di caratteristiche cliniche o radiologiche, che comprendono le forme recidivante-remittente e secondariamente progressiva attiva.

La sclerosi multipla (SM) colpisce, secondo le stime, circa 2,8 milioni di persone nel mondo, di cui 1.200.000 in Europa e circa 133.000 in Italia.1 In particolare, circa l'85% delle persone diagnosticate con sclerosi multipla ha un esordio di malattia con decorso recidivante-remittente, caratterizzato da episodi acuti di malattia ('ricadute') alternati a periodi di completo o parziale benessere ('remissione'). "La sclerosi multipla è una patologia che colpisce prevalentemente i giovani nella fascia d'età più produttiva, sia dal punto di vista lavorativo che sociale e personale. - sottolinea Francesco Vacca, Presidente dell'Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) - Per questo motivo, la ricerca e l'innovazione sono fondamentali per individuare trattamenti sempre più mirati ed efficaci, al fine di attenuare i sintomi legati alla malattia e garantire standard qualitativi di vita ottimali anche a coloro che ne sono colpiti".

L'efficacia di ponesimod, prodotto da Janssen, azienda farmaceutica del Gruppo Johnson & Johnson, è stata valutata nello studio di superiorità di fase 3 OPTIMUM, con controllo attivo in pazienti con SM recidivante (SMR) trattati per 108 settimane. Nello studio OPTIMUM, ponesimod ha dimostrato un'efficacia superiore rispetto a teriflunomide raggiungendo l'endpoint primario, con una riduzione del 30,5% del tasso di recidiva annualizzato.
"È importante avere a disposizione una nuova molecola come ponesimod per il trattamento della sclerosi multipla recidivante. - spiega il Professor Carlo Pozzilli coordinatore in Italia degli studi di fase II e III sulla molecola - Ponesimod ha dimostrato efficacia clinica e radiologica nel corso di un robusto studio di fase 3, il primo che ha confrontato 2 disease modifying therapies (DMTs) orali, condotto rispetto a teriflunomide, un altro farmaco orale in uso per la terapia della SM. Inoltre, le sue caratteristiche farmacologiche garantiscono una maggiore velocità di eliminazione e rapidità nella reversibilità dei suoi effetti sui livelli dei linfociti, che permettono un rapido ritorno alla normale funzione del sistema immunitario. Questo costituisce un vantaggio considerevole nel garantire una maggiore flessibilità nella gestione del trattamento, nel caso i pazienti dovessero ad esempio ricevere vaccini, o affrontare potenziali infezioni o iniziare una gravidanza. Situazioni non così rare come si potrebbe pensare".