Farmaci innovativi, la Manovra apre all'accesso precoce. Le nuove regole

Il disegno di legge di Bilancio 2027 introduce un percorso sperimentale di accesso precoce ai farmaci innovativi per il triennio 2027-2029, finanziato con una quota fino a 70 milioni di euro annui del Fondo per i farmaci innovativi. La misura, contenuta nell'articolo 72, riguarda i medicinali destinati al trattamento di patologie gravi e invalidanti per le quali non esistono valide alternative terapeutiche e il trattamento è indifferibile, anche in assenza di un'autorizzazione alla rimborsabilità.

Le risorse saranno ricavate dal Fondo già esistente, senza aumentarne la dotazione complessiva. Il DdL prevede una riduzione proporzionale, per un valore complessivo di 70 milioni annui, degli importi destinati alle finalità indicate dalla legge di Bilancio 2025.

L'accesso precoce non comporterà il riconoscimento anticipato della rimborsabilità né la definizione del prezzo a carico del Servizio sanitario nazionale. Non sarà inoltre vincolante per le successive decisioni della Commissione scientifica ed economica del farmaco dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa).

Le modalità operative dovranno essere stabilite con un decreto del ministro della Salute, di concerto con il ministro dell'Economia e delle Finanze, su proposta dell'Aifa, da adottare entro il 28 febbraio 2027. Il provvedimento definirà tempi e modalità delle richieste presentate dalle aziende farmaceutiche, criteri di valutazione dei medicinali, determinazione del prezzo e rispetto del limite di spesa.

Una volta autorizzato l'accesso precoce, il medicinale sarà inserito in un elenco aggiornato periodicamente dall'Aifa. L'azienda titolare dovrà presentare il dossier per la classificazione e la rimborsabilità entro 30 giorni dal provvedimento di autorizzazione all'immissione in commercio rilasciato dall'Agenzia.

Il DdL disciplina anche le condizioni per la sospensione o la revoca dell'accesso. L'Aifa potrà sospenderlo in presenza di segnalazioni di sicurezza che richiedano ulteriori approfondimenti, per verifiche su sicurezza, qualità, efficacia e conformità del medicinale oppure se la Commissione europea non concede l'autorizzazione all'immissione in commercio nonostante il parere positivo dell'Agenzia europea per i medicinali.

La revoca è prevista se l'azienda non presenta il dossier nei termini stabiliti, se il farmaco non ottiene l'inserimento in una classe di rimborsabilità entro dieci mesi dalla presentazione della documentazione oppure se il medicinale viene ritirato dal mercato o ne viene sospesa la commercializzazione.

Nei primi due casi, l'azienda dovrà garantire gratuitamente, senza oneri per il Ssn, la continuità terapeutica dei pazienti già avviati al trattamento fino alla determinazione definitiva della classe di rimborsabilità, all'interruzione della terapia o al passaggio a un'altra linea di trattamento, e comunque per non più di dodici mesi.

In caso di mancato rispetto dell'obbligo, l'Aifa applicherà una sanzione pari al costo che sarebbe stato necessario sostenere per garantire la continuità terapeutica per dodici mesi, maggiorato del 10%.