Fibrosi cistica, Aifa amplia la rimborsabilità dei modulatori CFTR

L’Aifa amplia in modo significativo l’accesso ai farmaci modulatori del CFTR per la fibrosi cistica, estendendo la rimborsabilità anche ai pazienti con mutazioni rare finora esclusi. La decisione è stata assunta dal Consiglio di amministrazione dell’Agenzia nella seduta del 28 gennaio, al termine della negoziazione condotta dalla Commissione scientifica ed economica con l’azienda titolare dei medicinali. Nella stessa riunione che si è svolta oggi, il CdA ha inoltre adottato un ampio pacchetto di decisioni sulla rimborsabilità che riguarda farmaci orfani, nuove molecole, biosimilari, generici ed estensioni di indicazione terapeutica in diverse aree cliniche.

Fibrosi cistica: i nuovi criteri di accesso alle cure

Con il via libera, tutti i pazienti che rispondono alle nuove indicazioni autorizzate dall’Ema potranno beneficiare gratuitamente del trattamento con Kaftrio in associazione a Kalydeco a carico del Servizio sanitario nazionale. La platea si amplia includendo circa 1.600 persone che, fino ad oggi, non avevano valide alternative terapeutiche, portando la copertura complessiva alla quasi totalità dei malati di fibrosi cistica in Italia.

Il farmaco era già rimborsato in Italia per i pazienti a partire dai 2 anni di età con le mutazioni più comuni. Con l’estensione alle mutazioni più rare, la platea dei pazienti che accederanno al trattamento a carico del Servizio Sanitario Nazionale ricomprenderà anche la quasi totalità dei malati non ancora inclusi nella rimborsabilità (circa 1.600), che fino ad oggi non avevano valide alternative di cura. La decisione, molto attesa, è stata possibile grazie all’importante sconto (confidenziale) ottenuto dall’Agenzia sul prezzo proposto dall’azienda all’inizio della negoziazione, a luglio 2025.

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara e progressiva dovuta a un gene mutato, (CFTR - Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), che determina la produzione di muco eccessivamente denso. I farmaci modulatori della proteina CFTR agiscono sulla funzionalità respiratoria, migliorando significativamente la qualità di vita dei pazienti.

Farmaci orfani, nuove molecole ed estensioni: le altre decisioni del CdA

Tra le decisioni adottate rientra anche l’ammissione alla rimborsabilità di Lyvdelzi, indicato per il trattamento della colangite biliare primaria. Via libera inoltre a due nuove molecole a base di anticorpi monoclonali, destinate rispettivamente alla profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A o B e alla prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario.

Il Consiglio ha approvato anche la rimborsabilità di nuovi biosimilari utilizzati in ambito oftalmologico e reumatologico, oltre ai primi generici di nintedanib e nintedanib esilato, impiegati nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica e delle malattie interstiziali polmonari, e del brivaracetam, indicato nell’epilessia. Decisioni che rafforzano la disponibilità di opzioni terapeutiche a minor costo per il Servizio sanitario nazionale.

Tra le estensioni di indicazione terapeutica ammesse alla rimborsabilità figurano nuovi utilizzi in ambito nefrologico, ematologico e oncologico, con farmaci destinati a patologie rare, all’emofilia A e al carcinoma mammario in fase iniziale. Un pacchetto complessivo che conferma l’attenzione dell’Aifa verso aree ad alto bisogno clinico.

 “Su alcuni di questi farmaci, come quelli per la fibrosi cistica, c’era molta attesa da parte dei pazienti - ha dichiarato il presidente dell’Aifa Robert Nisticò - è responsabilità dell’AIFA far sì che i costi di queste nuove terapie siano sostenibili per il Servizio Sanitario Nazionale. Per questo è fondamentale valutare l’innovazione in funzione del suo reale valore aggiunto per i pazienti e in un’ottica di investimento per il sistema sanitario nel suo complesso. Farmaci che modificano radicalmente la storia di una patologia e contribuiscono ad aumentare l’aspettativa di vita in condizioni di salute migliori, sono anche una risorsa per il SSN perché consentono ad esempio di ridurre l’impatto dei costi di ospedalizzazione e di tutti quei trattamenti che si rendono necessari per fronteggiare le complicanze frequenti e gravi cui vanno incontro i pazienti a causa di queste malattie”.

«È difficile descrivere l’emozione di questo momento — dichiara Antonio Guarini, Presidente LIFC —. Dopo un lungo periodo di attesa e di battaglie, vedere riconosciuto il diritto alla cura per tanti pazienti finora esclusi significa aprire un nuovo capitolo nella storia della fibrosi cistica in Italia». La decisione della CSE di AIFA è il risultato di un lavoro costante di confronto e sensibilizzazione che LIFC porta avanti da mesi, insieme alla Società Italiana per lo Studio della Fibrosi Cistica, alle famiglie, alle Istituzioni e all’intera comunità scientifica. L’Associazione aveva chiesto a gran voce che la valutazione dell’estensione fosse affrontata con priorità da parte di AIFA, per garantire finalmente l’accesso ai nuovi farmaci al 30% circa delle persone con FC che ne erano ancora escluse. «Per molti bambini, ragazzi ed adulti con fibrosi cistica, questo non è solo un farmaco: è una nuova possibilità di vita, di studio, di lavoro, di relazioni, di autonomia — aggiunge Guarini — Siamo felicissimi, ma non possiamo dimenticare chi è ancora orfano di cura definitiva: continueremo a lavorare e impegnarci anche per loro». LIFC ringrazia AIFA per l’attenzione e la sensibilità dimostrate e continuerà a collaborare con le istituzioni affinché la decisione venga resa operativa in tutte le regioni nel più breve tempo possibile.

Fonte:

https://www.aifa.gov.it/-/fibrosi-cistica-estesa-platea-pazienti-accedere-gratuitamente-nuovi-farmaci-modulatori-cftr