Emicrania, nuovo farmaco orale rimborsabile, trattamento acuto e prevenzione in un’unica terapia

Con una determina entrata in vigore il 18 giugno, l’Aifa ha reso rimborsabile il farmaco rimegepant (Vydura), un anti-CGRP orale in formulazione orodispersibile, sia per il trattamento acuto dell'emicrania con o senza aura negli adulti che non rispondono ad altre terapie, sia come trattamento preventivo negli adulti che abbiano almeno 4 episodi al mese. Il medicinale è soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di specialisti dei centri per la diagnosi e terapia delle cefalee o di specialisti neurologi (RRL), e risponde a un’esigenza di approccio duplice alla patologia: "quello acuto, per gli episodi meno frequenti, e quello preventivo, nei casi ad alta frequenza o cronici, quando il dolore è presente per almeno 15 giorni al mese", come ha spiegato Alessandro Padovani, Presidente della Società Italiana di Neurologia (SIN), in un panel di esperti organizzato da Pfizer a Milano per fare il punto sulla storia terapeutica dell’emicrania.

L’emicrania rimane ancora sottodiagnosticata, banalizzata e invisibile. "Vivere con l’emicrania significa affrontare non solo un dolore intenso e invalidante, ma anche la paura costante del dolore e degli attacchi, la fatica di spiegare una malattia invisibile e la frustrazione di non essere creduti – ha spiegato Alessandra Sorrentino, Presidente dell’Associazione Alleanza Cefalalgici (Al.Ce). – Alle difficoltà personali si aggiungono quelle del percorso di cura: ritardi diagnostici, scarsa consapevolezza tra alcuni operatori sanitari e disparità di accesso ai centri specializzati e alle terapie innovative. Rendere visibile l’emicrania significa riconoscerne l'impatto, restituire dignità, ascolto e cure tempestive, affinché nessuno debba più sentirsi solo di fronte a questa malattia".

L’emicrania non è un semplice mal di testa: è una patologia neurologica cronica e disabilitante che cambia forma e impatto nel tempo. In Italia colpisce circa 6 milioni di persone, pari al 12% della popolazione, ed è la seconda causa al mondo di anni vissuti con disabilità (dopo la lombalgia). Ogni anno il 2,5-3% dei pazienti con emicrania episodica evolve verso la forma cronica, che spesso significa almeno 15 episodi al mese.

"L’emicrania è una cefalea primaria, quindi una patologia neurologica non legata ad altre malattie, caratterizzata da attacchi ricorrenti e dolorosi che possono essere accompagnati da sintomi accessori – ha spiegato Padovani. – La gestione clinica richiede due approcci distinti: quello acuto, per gli episodi meno frequenti, e quello preventivo, nei casi ad alta frequenza o cronici, quando il dolore è presente per almeno 15 giorni al mese. Un intervento tempestivo è fondamentale per ridurre il rischio di cronicizzazione, spesso aggravata dall’iperuso di farmaci sintomatici. Strategie integrate, che uniscano terapie farmacologiche e non farmacologiche con modifiche dello stile di vita, possono ridurre il burden della malattia e migliorare sensibilmente la qualità della vita".

In questo scenario, la novità terapeutica che consente un approccio più integrato e flessibile, capace di adattarsi ai diversi momenti della malattia e di semplificare la gestione clinica, è stata accolta con favore dagli specialisti. La storia terapeutica dell’emicrania è stata a lungo segnata da poche possibilità di cura, non sempre efficaci o sostenibili nel lungo periodo. L’arrivo di nuove opzioni inaugura una fase diversa, capace di dare risposte più concrete ai pazienti.

"Il bisogno di flessibilità terapeutica è centrale, soprattutto per chi ha già sperimentato più trattamenti senza risultati soddisfacenti – ha chiarito Piero Barbanti, Presidente dell'Associazione Italiana per la Lotta contro le Cefalee (AIC). – Rimegepant rappresenta un passo avanti perché è il primo gepante orale approvato in Italia con duplice indicazione: trattamento acuto e prevenzione negli adulti degli attacchi nei pazienti con emicrania episodica. Agendo come antagonista del recettore del CGRP, interrompe rapidamente la cascata del dolore nella fase acuta e, se assunto regolarmente, riduce frequenza e intensità degli episodi, garantendo continuità e semplificando la gestione terapeutica".

L’iter approvativo in acuto di rimegepant si basa sulle solide evidenze fornite dai risultati di uno studio registrativo di fase 3 pubblicato su Lancet, che dimostra come una singola dose consenta di ottenere una riduzione del dolore e dei sintomi associati già dopo due ore dall’assunzione rispetto al placebo, con efficacia duratura fino a 24-48 ore. Lo studio sulla prevenzione, anch’esso pubblicato su Lancet, mostra che il farmaco, assunto a giorni alterni, riduce il numero di giorni mensili di emicrania rispetto al placebo, risultato confermato anche dalla fase open label di dodici mesi. Una singola dose, quindi, può alleviare rapidamente l’emicrania e i sintomi associati, mentre l’assunzione a giorni alterni può ridurre significativamente gli attacchi. Il panel ha anche sottolineato che ciò può contribuire a ridurre l’overuse farmacologico, spesso causa di peggioramento della malattia.

L’esperienza del paziente

Secondo gli esperti, anche la formulazione orodispersibile offre vantaggi al paziente in termini di praticità e discrezione, ed è facilmente utilizzabile anche durante un attacco, migliorando aderenza e percezione di controllo. "È un farmaco che si integra agevolmente nei percorsi di cura esistenti – ha aggiunto Barbanti – sia come opzione per pazienti non responsivi o intolleranti ai triptani, sia come alternativa per chi non desidera trattamenti iniettivi. La possibilità di trattare e prevenire con lo stesso principio attivo riduce la complessità dei percorsi terapeutici e rappresenta un cambiamento sostanziale nella gestione dell’emicrania".

Le evidenze raccolte nella pratica quotidiana confermano e arricchiscono i risultati degli studi clinici. "Rimegepant si è dimostrato efficace e sicuro nel trattamento acuto dell’emicrania, con ottima tollerabilità anche in pazienti complessi – ha sottolineato Cristina Tassorelli, Direttore dell’Headache Science & Neurorehabilitation Center della Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino di Pavia –. La modalità orodispersibile favorisce un’elevata aderenza e porta benefici clinici, funzionali e relazionali, con un impatto diretto sulla qualità della vita. Inoltre, il farmaco apre nuove prospettive nella gestione clinica dell’emicrania. In acuto, permette di trattare efficacemente gli attacchi anche nei pazienti che non rispondono ai triptani o che presentano controindicazioni. In prevenzione, offre un’opzione semplice e maneggevole che non richiede iniezioni né titolazioni complesse"