Pemfigoide bolloso, via libera dell’Fda a primo farmaco mirato per la patologia

La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato dupilumab come primo farmaco mirato per il trattamento del pemfigoide bolloso negli adulti. L’indicazione riguarda i pazienti con malattia moderata-grave, non controllata dai corticosteroidi sistemici. Si tratta di una malattia cutanea rara e debilitante che colpisce circa 27.000 persone negli Stati Uniti, in prevalenza anziani.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio ADEPT, di fase 2/3, che ha dimostrato la superiorità di dupilumab rispetto al placebo in termini di remissione sostenuta, riduzione del prurito e minore uso di corticosteroidi orali. Dopo 36 settimane, il 18,3% dei pazienti ha raggiunto la remissione sostenuta contro il 6,1% nel gruppo placebo. Inoltre, la dose cumulativa di corticosteroidi è risultata significativamente inferiore (2,8 g vs 4,1 g).

Dupilumab è un anticorpo monoclonale che agisce inibendo le vie dell’interleuchina-4 e dell’interleuchina-13, coinvolte nei meccanismi dell’infiammazione di tipo 2, caratteristica della malattia. Non è un immunosoppressore. È somministrato per via sottocutanea ogni due settimane, dopo una dose iniziale, associato inizialmente a corticosteroidi da scalare nel tempo.

Tra gli effetti avversi più frequenti: artralgia, congiuntivite, visione offuscata, infezioni da herpes, cheratite. È stato segnalato un caso di pustolosi esantematica acuta generalizzata.

Con questa approvazione, dupilumab raggiunge otto indicazioni approvate dalla Fda, tra cui dermatite atopica, asma ed esofagite eosinofila. Le autorizzazioni regolatorie per il pemfigoide bolloso sono in valutazione anche nell’Unione Europea, in Giappone e in Cina.

Lo sviluppo clinico di dupilumab è condotto da Sanofi e Regeneron, con oltre 1 milione di pazienti trattati nel mondo per malattie dermatologiche, respiratorie e gastrointestinali legate all’infiammazione di tipo 2.