Un gruppo di ricercatori dell’University Medical Center di Amsterdam è riuscito ad eliminare ogni traccia del virus Hiv dal DNA delle cellule infette utilizzando la rivoluzionaria tecnica di editing genetico CRISPR-Cas su cellule infettate in laboratorio.
Gli autori hanno valutato vari sistemi Crispr-Cas per capirne efficacia e sicurezza nel trattamento delle cellule T Cd4+ infette da Hiv. E hanno condiviso i risultati su due di questi sistemi. In particolare, SaCas9 ha mostrato prestazioni antivirali rilevanti, riuscendo a inattivare completamente l'Hiv e ad asportare il Dna virale. La tecnica permette di tagliare e modificare segmenti esatti di Dna, attraverso precisi segmenti di Rna guida, che porta con sé la sequenza di materiale genetico che andrà a sostituirsi a quella da eliminare eliminando così il materiale genetico del virus sostituendolo con DNA sano.
Nello studio, che verrà presentato durante il prossimo Congresso europeo di microbiologia clinica e malattie infettive, che si terrà ad aprile 2024 a Barcellona, i ricercatori hanno spiegato nel dettaglio come hanno applicato questa tecnica ai segmenti di Dna in cui erano presenti tracce del virus.
I ricercatori hanno utilizzato due molecole di RNA guida complementari a quelle sequenze del genoma del virus Hiv, dette "conservate", perché identiche in tutti i ceppi del virus a oggi conosciuti. Dopo diversi tentativi i ricercatori hanno individuato il modo per rendere completamente inattivo il virus attraverso una singola molecola di RNA guida e a eliminarlo del tutto dal genoma delle cellule con altre due molecole. La tecnica ha permesso al team di ricercatori dell'università olandese, guidati della scienziata Elena Herrera-Carrillo, di eliminare ogni traccia del virus dalle cellule in laboratorio.
La strategia di ridurre al minimo le dimensioni del vettore ha avuto successo, migliorando la 'spedizione' alle cellule infette. Gli scienziati sono stati in grado di prendere di mira i serbatori nascosti del virus.
Pur essendo un risultato importante, ribadiscono gli autori, non si tratta di una nuova cura, almeno non subito. È infatti una tecnica ottenuta al momento solo su cellule “in- vitro” e mancano ancora molti passaggi per arrivare ad una sperimentazione sull’uomo.
I prossimi passi prevedono l'ottimizzazione di vari aspetti e il passaggio a modelli preclinici per studiare in dettaglio efficacia e sicurezza. Missione: evitare il rilascio di Crispr-Cas in cellule non serbatoio e rendere il sistema il più sicuro possibile per future applicazioni cliniche.
"Abbiamo sviluppato un efficiente attacco combinato sul virus Hiv e dimostrato che le terapie possono essere somministrate specificamente alle cellule d'interesse. È un progresso verso la progettazione di una strategia di cura" concludono gli autori con uno sguardo ottimista al futuro.