Masterclass Edra "RWE in Oncologia". Nel terzo modulo focus sull'integrazione della clinica basata sui trial

La Real-World Evidence (RWE) in Oncologia è uno strumento per lo sviluppo di metodi in grado di generare evidenze sull'impatto dei percorsi di cura oncologici nel mondo reale, grazie alla sua capacità di completare e supportare la ricerca clinica basata sui trial, aggiungendo informazioni di valore non solo relative a esiti di tipo clinico, ma anche economico e organizzativo. L'argomento è stato al centro di una masterclass - organizzata da Edra, azienda leader nel settore dell'editoria e della formazione medica, con il contributo di Pfizer - articolata in tre lezioni frontali in live webinar.

Il terzo modulo - gestito dal prof. Emilio Bria, esperto in Oncologia presso il dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche Addominali ed Endocrino Metaboliche del Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma - si è prefisso precisi obiettivi di apprendimento: far comprendere come la RWE è in grado di integrare i risultati ottenuti dagli RCT in Oncologia, definire il processo che dalla accessibilità ai Real World Data conduce alla generazione di RWE affidabile, approfondire il supporto della RWE su aspetti di tipo assistenziale ed economico/organizzativo in Oncologia, far comprendere l'approccio pratico a uno studio di RWE in Oncologia.

Nel precisare il valore aggiunto offerto dalla RWE in Oncologia, il prof. Bria ha sottolineato alcune tra le sue numerose utili applicazioni. Gli studi RWE consentono di: a) definire meglio l'efficacia dei trattamenti oncologici nella pratica clinica (includendo sottogruppi di pazienti esclusi o sottorappresentati negli RCT); b) definire l'affidabilità e la trasferibilità di procedure complesse, come la diagnostica molecolare e i trattamenti multimodali, nella pratica clinica; c) definire l'efficacia degli interventi in contesti in cui gli RCT non sono (ancora) disponibili, tipicamente il caso di sottogruppi molecolari rari in cui la conduzione di RCT "tradizionali" può essere particolarmente complessa; d) definire meglio la sicurezza del trattamento, soprattutto in termini di eventi avversi a lungo termine.
Il prof. Bria ha evidenziato, inoltre, come i pazienti oncologici arruolati negli RCT siano selezionati sulla base di criteri estremamente selettivi e spesso non confrontabili con i pazienti della pratica clinica. Di conseguenza l'Effectiveness (cioè, l'efficacia in condizioni reali) di un trattamento oncologico potrebbe essere sostanzialmente inferiore alla sua Efficacy (efficacia in condizioni ideali) per un effetto di «diluizione» dovuto a minore compliance, ridotta tollerabilità, aumento dei rischi concorrenti di morte, peggioramento della condizione. Ciò può portare a studi RWE discordanti o concordanti con RCT precedenti nello stesso setting.

Le informazioni di RWE svolgono un ruolo sostanziale nella definizione della tollerabilità del trattamento, raccogliendo eventi avversi in un numero maggiore di soggetti e all'interno una popolazione più eterogenea rispetto agli RCT, ha aggiunto il prof. Bria. In particolare, ha sottolineato, negli ultimi anni le informazioni di RWE sono risultate utili per la valutazione definitiva di benefici e rischi associati ai trattamenti oncologici per l'elaborazione di Linee Guida di pratica clinica, tra cui quelle del National Comprehensive Cancer Network e dell'American Cancer Society.

L'impiego della RWE è inoltre rilevante per stimare il reale impatto di un trattamento innovativo sull'intero percorso diagnostico-terapeutico-assistenziale (PDTA) del paziente oncologico. I Real World Data e la conseguente generazione di RWE permettono infatti di verificare e controllare l'effettiva presa in carico dei pazienti e l'aderenza delle attività di assistenza al PDTA. Nell'ambito della Rete Oncologica - che consente di coniugare la difficile equazione tra Sostenibilità e Innovazione - il coinvolgimento dei pazienti e l'impiego dei dati di RWE, posiziona in maniera corretta i farmaci innovativi e le tecnologie diagnostiche innovative ponendo anche quesiti di ricerca clinica importanti che contribuiscono a produrre nuove evidenze scientifiche e quindi innovazione. Nel complesso, la RWE consente nuove strategie di gestione del paziente oncologico.