Malattia di Gaucher
Garantire la conoscenza manageriale degli aspetti peculiari della presa in carico di un paziente con malattia rara; fornire una formazione avanzata e specialistica nella prevenzione, nella diagnostica, nella presa in carico e nella gestione delle malattie rare; aiutare gli specialisti nell'iter di ottimizzazione dell'assistenza spesso multidisciplinare al paziente. Questi gli...
È ora disponibile anche nel nostro Paese eliglustat, la prima e unica terapia orale di prima linea per gli adulti...
Un algoritmo pediatrico che facilita la diagnosi precoce del morbo di Gaucher è la principale novità presentata all'XI Incontro annuale...
Tra gli adulti non trattati in precedenza e affetti da morbo di Gaucher di tipo 1, una malattia genetica da...
Il Chmp (Comitato europeo per i prodotti farmaceutici per uso umano) ha espresso parere positivo all’autorizzazione di eliglustat, farmaco orale...
Il riconoscimento precoce e il trattamento con monitoraggio regolare dei soggetti affetti dai tipi sintomatici 1 e 3 della malattia...
Dopo l''avvento della terapia enzimatica sostitutiva, un altro grande passo avanti in favore dei pazienti con malattia di Gaucher, è...
Neurologia-neuropatie perifericheLo screening per il morbo di Gaucher, un disordine autosomico recessivo a bassa penetranza causato da un difetto a...
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