Distrofia muscolare di Duchenne
La Food and Drug Administration (Fda) degli Stati Uniti ha autorizzato, il 22 giugno scorso, il primo trattamento genico per alcuni pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). «Questa approvazione risponde a un'urgente esigenza medica insoddisfatta ed è un importante progresso nel trattamento della Dmd, una condizione devastante con opzioni...
Si chiama HOPE-2 lo studio multicentrico di fase 2 coordinato dall'Università della California Davis Health di Sacramento in California e...
La Food and drug administration ha recentemente approvato tre nuovi farmaci di rilevante interesse clinico.Deflazacort. È un farmaco orfano, un...
Alla fine Sarepta Therapeutics, la Muscular Dystrophy Association (Mda) e l'intera comunità della distrofia muscolare di Duchenne ce l'hanno fatta:...
Il trattamento precoce con eplerenone, un antagonista dell'aldosterone prodotto dalla Pfizer con il nome commerciale di Inspra, associato a un...
Tadalafil e sildenafil, inibitori della fosfodiesterasi 5 (Pde 5) in genere prescritti per la disfunzione erettile, migliorano l’afflusso di sangue...
Secondo uno studio appena pubblicato su Neurology da Ronald Victor e colleghi del Cedars Sinai medical center di Los Angeles,...
Un articolo pubblicato su Embo molecular medicine descrive un nuovo modo per migliorare la capacità dei mesoangioblasti, cellule staminali progenitrici...
NeurologiaLa somministrazione intramuscolare di oligonucleotidi morfolinici si è dimostrata in grado di indurre la produzione locale di distrofina in pazienti...
Pediatria e neonatologia-malattie ereditarie e malformazioniUna nuova tecnica chiamata MDA (Multiple Displacement Amplification) consente la diagnosi genetica pre-impianto della distrofia...
Medicina interna-genetica e malattieUn piccolo studio che ha testato una terapia genica sperimentale in quattro pazienti affetti da distrofia di...
Ortopedia-patologie muscolotendineeE’ noto che i bambini con distrofia di Duchenne presentano un ritardo nello sviluppo motorio, ma il presente studio...
Ortopedia-patologie muscolotendineeLa terapia con corticosteroidi prolunga la deambulazione indipendente di più di tre anni nei pazienti con distrofia di Duchenne,...
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