Malattia di Fabry, Fda approva pegunigalsidasi alfa per il trattamento

Dopo la recente autorizzazione della Commissione Europea, l'FDA approva PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) per il trattamento della malattia di Fabry. Lo hanno annunciato Chiesi Global Rare Diseases e Protalix BioTherapeutics,Inc., azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso un sistema proprietario basato su cellule vegetali, ProCellEx®.

La malattia di Fabry è una malattia ereditaria legata al cromosoma X in cui i pazienti affetti dalla malattia di Fabry ereditano un deficit dell'enzima α-galattosidasi che normalmente è responsabile della lisi del globotriaosilceramide (Gb3) e colpisce una persona su 40.000-60.000. Il deposito anomalo di Gb3 aumenta con il tempo e, di conseguenza, si genera un accumulo di Gb3 principalmente nei vasi sanguigni e nei tessuti. Le conseguenze finali di questo accumulo vanno da episodi di dolore e compromissione della sensibilità periferica fino al collasso degli organi.

PRX-102 è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata. Nel dettaglio è un'α-galattosidasi-A ricombinante umano espressa in colture cellulari vegetali, progettata per fornire un'emivita di lunga durata. Le sub-unità proteiche sono legate in modo covalente tramite cross-linking chimico usando frazioni di PEG brevi, dando luogo a una molecola con parametri farmacocinetici stabili. Negli studi clinici è stato osservato che PRX-102 ha un'emivita iniziale di 78,9 ± 10,3 ore.
La sicurezza, tollerabilità ed efficacia di PRX-102 sono state studiate in un programma di sviluppo clinico completo che ha coinvolto oltre 140 pazienti con trattamenti di follow-up che sono durati fino a 7,5 anni. Il farmaco è stato studiato sia in pazienti naïve alla ERT, sia in pazienti già sottoposti a ERT, in particolare in uno studio testa a testa che ha raggiunto l'endpoint primario, con PRX-102 che ha dimostrato un'efficacia non inferiore a quella di agalsidasi beta nel controllare la riduzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), e in cui PRX-102 è risultato generalmente ben tollerato, in quanto la maggior parte degli eventi avversi era di gravità lieve o moderata.

"È importante capire che la malattia di Fabry è molto variabile e che le diagnosi errate sono frequenti, soprattutto nelle donne", ha dichiarato Jack Johnson, fondatore del Fabry Support & Information Group (FSIG). "Con la crescita, molti hanno intuito che qualcosa non andava in me. Sapevano che ero diverso, ma non sapevano perché. Ora abbiamo fatto progressi nello screening, nel trattamento e nel monitoraggio della malattia di Fabry".

"Sebbene siano stati compiuti numerosi progressi nel trattamento della malattia di Fabry, rimane ancora viva l'esigenza di nuove opzioni terapeutiche", ha dichiarato Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases. "Abbiamo fondato Chiesi Global Rare Diseases per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare. Con l'approvazione di PRX-102 da parte della FDA, possiamo ora offrire alle persone affette dalla malattia di Fabry un'opzione terapeutica alternativa".
"Siamo estremamente soddisfatti di aver ricevuto per PRX-102 l'approvazione dell'FDA per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry", ha dichiarato Dror Bashan, Presidente e Amministratore Delegato di Protalix. "L'approvazione è il riconoscimento dell'impegno messo in campo dai team Protalix e Chiesi per soddisfare l'importante esigenza di nuove opzioni terapeutiche dei pazienti. La totalità dei dati clinici indica che PRX-102 ha il potenziale per essere una terapia di lunga durata. Insieme a Chiesi, siamo grati a tutti i pazienti, ai ricercatori e ai loro collaboratori che hanno partecipato ai nostri programmi di sperimentazione clinica e che confermano il proprio impegno per far sì che PRX-102 sia a disposizione dei pazienti affetti dalla malattia di Fabry".