Beta-talassemia, disponibile nuova opzione terapeutica contro anemia

Vi è una nuova opzione terapeutica per il trattamento di pazienti adulti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente: è luspatercept, una molecola first-in-class, a cui è stata cioè attribuita la caratteristica di un meccanismo di azione innovativo, approvata dalla Commissione Europea. Lo annuncia Bristol Myers Squibb. Luspatercept è attualmente approvato nell'Unione Europea (EU), Stati Uniti e Canada per trattare l'anemia associata a beta-talassemia trasfusione-dipendente e alle sindromi mielodisplastiche trasfusione-dipendenti a rischio molto basso, basso e intermedio. L'autorizzazione all'immissione in commercio con procedura centralizzata approva l'utilizzo di luspatercept in tutti gli Stati membri dell'Unione Europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein.
L'approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio di Fase 2 BEYOND, che valuta l'efficacia e la sicurezza di luspatercept rispetto a placebo in 145 adulti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente.
"La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue che pone i pazienti a rischio elevato di complicazioni cliniche a lungo termine dovute all'anemia, il che conferma la sostanziale necessità di opzioni terapeutiche, indipendentemente dalla dipendenza da trasfusioni di sangue. L'annuncio di oggi è una notizia importante in Europa per i pazienti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente che sono in attesa di nuove opzioni terapeutiche per ridurre questi problemi" afferma Noah Berkowitz,Vicepresidente Senior, Hematology Development, Bristol Myers Squibb. "L'approvazione di oggi -aggiunge- rappresenta la terza indicazione di luspatercept in Europa e siamo impegnati nella valutazione di questa opzione terapeutica first-in-class in un vasto programma di sviluppo clinico in molteplici malattie associate all'anemia".