Terapie avanzate in neurologia, nuove prospettive per SLA e malattie autoimmuni

Oligonucleotidi antisenso, terapie geniche e cellule CAR-T sono tra gli approcci terapeutici affrontati al 56° Congresso della Società Italiana di Neurologia, svoltosi a Firenze dal 24 al 27 ottobre 2026. Nicola De Stefano, presidente eletto SIN, ha illustrato le applicazioni già disponibili per alcune patologie e le sperimentazioni in corso.

«Fino a qualche tempo fa non avevamo di fatto nulla in mano per cercare di proporre una cura. Curavamo fondamentalmente solo i sintomi», afferma De Stefano, precisando che per molte malattie neurologiche non esiste ancora una risposta terapeutica definitiva.

Tra le strategie più rilevanti cita gli oligonucleotidi antisenso, che hanno prodotto risultati in alcune forme familiari di sclerosi laterale amiotrofica e nell'atrofia muscolare spinale. Altri trattamenti basati sull'RNA sono oggetto di sperimentazione per malattie neurologiche croniche, tra cui la malattia di Huntington e la demenza frontotemporale.

De Stefano richiama inoltre le cellule CAR-T, già utilizzate in ematologia e oncologia, che vengono studiate anche per il trattamento di malattie neurologiche autoimmuni, tra cui la sclerosi multipla e alcune encefaliti.

«Questi tipi di approcci sono altrettanto promettenti», osserva, pur distinguendo le applicazioni già consolidate dalle strategie ancora in fase sperimentale.