Malattia di Crohn, nuova terapia rimborsabile. AIFA amplia le opzioni per i pazienti

AIFA ha approvato la rimborsabilità di mirikizumab, antagonista dell’interleuchina-23p19 (IL-23p19), per il trattamento della malattia di Crohn in fase attiva, da moderata a grave, negli adulti che hanno avuto una risposta inadeguata, hanno perso la risposta o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o a un trattamento biologico. La molecola era già rimborsabile in Italia dal 2024 per il trattamento della colite ulcerosa attiva da moderata a grave. La malattia di Crohn è una patologia infiammatoria cronica e progressiva del tratto gastrointestinale che in Italia interessa circa 100mila persone. Le diagnosi riguardano prevalentemente giovani adulti tra i 15 e i 40 anni. Tra i sintomi più frequenti ci sono dolore addominale, fatigue, urgenza intestinale e diarrea, che rappresenta il sintomo più comune.

"Quando la malattia di Crohn non è adeguatamente controllata può evolvere fino a causare complicanze importanti, tali da rendere necessario il ricovero ospedaliero o, in alcuni casi, il ricorso alla chirurgia", spiega Alessandro Armuzzi, responsabile UO IBD dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano e professore ordinario di Gastroenterologia presso Humanitas University. Il peso della malattia, aggiunge, riguarda anche la vita quotidiana, con sintomi come diarrea persistente, dolore addominale, fatigue e frequente necessità di recarsi in bagno con urgenza, che possono incidere sul benessere psicologico e sulle relazioni sociali. Mirikizumab agisce selettivamente sulla subunità p19 dell’interleuchina-23, un fattore coinvolto nell’infiammazione associata alla malattia di Crohn. I risultati del programma di studi di fase 3 hanno evidenziato un controllo precoce dei sintomi e il mantenimento del beneficio nel tempo. Nello studio VIVID-1, a un anno il 54,1% dei pazienti trattati con mirikizumab aveva raggiunto la remissione clinica, rispetto al 19,6% con placebo. La risposta endoscopica era del 48,4% contro il 9%. I dati dello studio di estensione VIVID-2 hanno confermato il mantenimento del beneficio fino a 104 settimane.

"Nonostante i progressi terapeutici, una parte significativa dei pazienti con malattia di Crohn non riesce ancora a raggiungere una remissione completa o a mantenere nel tempo un adeguato controllo della patologia", sottolinea Silvio Danese, direttore dell’Unità di Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e professore ordinario di Gastroenterologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele. Secondo Danese, l’approvazione di mirikizumab amplia le possibilità terapeutiche disponibili e offre una nuova opportunità per ottenere un controllo più efficace e duraturo della malattia, con un possibile impatto anche sulla qualità di vita. "L’approvazione da parte di AIFA rappresenta un passo importante", conclude Danese, in un contesto in cui una quota di pazienti non risponde alle terapie anti-TNF o perde nel tempo la risposta. Per Lilly, la rimborsabilità per la malattia di Crohn rappresenta un ulteriore sviluppo del percorso dedicato alle persone con malattie infiammatorie croniche intestinali. “Mettere a disposizione delle persone con malattia di Crohn nuove possibilità di trattamento significa rispondere ai loro bisogni e contribuire a una gestione sempre più efficace della malattia”, dichiara Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Lilly.