Tumori, nuove terapie allungano la sopravvivenza. Dai CAR-T ai bispecifici le novità da ASCO ed EHA

In Italia solo nel 2025 sono stati diagnosticati 390mila nuovi casi di tumore. Quasi 4 milioni di persone convivono con questa malattia, ma la metà di chi si ammala ha oggi la stessa prospettiva di sopravvivenza del resto della popolazione. La sopravvivenza italiana per diversi tipi di cancro è superiore alla media europea, grazie al miglioramento della diagnosi precoce e soprattutto all’arrivo di nuove terapie – dai farmaci immunologici alle CAR-T, fino agli anticorpi bispecifici – che hanno trasformato patologie un tempo mortali in condizioni sempre più controllabili. È in questo contesto che Johnson & Johnson ha presentato i risultati più recenti della propria ricerca in onco-ematologia, a margine dei due congressi internazionali di riferimento del settore: ASCO a Chicago ed EHA a Stoccolma, dove l’azienda ha portato oltre 50 abstract con nuovi dati da studi clinici e di real-world.

La ricerca di J&J 

“Da oltre trent’anni Johnson & Johnson contribuisce a rispondere ai bisogni di cura ancora insoddisfatti dei pazienti oncologici e al miglioramento della loro aspettativa e qualità di vita”, ha dichiarato Alessandra Baldini, Direttrice Medica di Innovative Medicine Johnson & Johnson Italia. “Il nostro obiettivo è diventare la prima azienda al mondo in onco-ematologia entro il 2030, lavorando per essere ogni giorno un passo avanti al cancro, intercettandolo sempre più precocemente, con la speranza di arrivare un giorno a parlare di cura. Come azienda, abbiamo l’opportunità di favorire il dibattito per garantire che la salute non sia vista come una spesa, ma come uno dei principali motori del progresso sociale e della prosperità a lungo termine in Italia”.

L’azienda conta oggi circa 100 asset in fase di sviluppo, la metà dei quali in onco-ematologia, con il 25% già in fase 3. In Italia sono attivi 169 studi clinici, in crescita nell’ultimo anno per numero di pazienti arruolati. Il portfolio delle terapie spazia dal mieloma multiplo alla leucemia e ai linfomi per quel che riguarda i tumori ematologici, e dal tumore del polmone ai tumori genito-urinari, per quel che riguarda l’oncologia solida.

Mieloma multiplo: verso la cura funzionale

Il mieloma multiplo (MM) è il secondo tumore ematologico più diffuso, con circa 30mila nuove diagnosi all’anno in Italia e un’incidenza prevalente sopra i 70 anni. Negli anni Novanta la sopravvivenza media era di 30 mesi; nei pazienti anziani scendeva a un anno, e chi presentava insufficienza renale spesso non veniva nemmeno trattato. Oggi il quadro è cambiato radicalmente.

“Negli ultimi venti anni, il trattamento del mieloma multiplo ha vissuto una trasformazione molto significativa: abbiamo ridotto la mortalità precoce dal 17% nei primi tre mesi al 12% nel primo anno”, ha sottolineato Alessandro Corso, Direttore della UOC di Ematologia dell’Ospedale di Legnano, ASST Ovest Milanese. “Grazie ai progressi della ricerca, oggi possiamo affrancare pazienti con insufficienza renale in poco tempo, intervenire precocemente per ridurre il dolore e la malattia ossea. E abbiamo allungato significativamente i periodi di controllo tra le varie ricadute”.

J&J ha sviluppato per il trattamento del MM quattro terapie con meccanismi d’azione diversi, studiate per profili di pazienti differenti e disponibili in linee di trattamento sempre più precoci: daratumumab, primo anticorpo anti-CD38, ora rimborsato per la malattia di nuova diagnosi indipendentemente dall’eleggibilità al trapianto; gli anticorpi bispecifici teclistamab e talquetamab; e ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), l’unica CAR-T sul mieloma approvata a partire dalla seconda linea. I risultati più recenti presentati ad ASCO ed EHA riguardano l’utilizzo di teclistamab dalla seconda linea e l’associazione di daratumumab con teclistamab e talquetamab per colmare bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti.

Leucemia linfatica cronica e linfoma mantellare: terapie a durata fissa

Anche nella leucemia linfatica cronica (LLC), patologia prevalente sopra i 70 anni con sopravvivenza che supera i dieci anni, il cambio di paradigma è stato netto: la chemioterapia è oggi di fatto bandita, sostituita da farmaci biologici mirati che consentono risposte profonde e durature. Il cambiamento più rilevante degli ultimi due anni è però l’introduzione di regimi terapeutici a durata fissa.

“Un tempo il trattamento era continuativo, assunto a tempo indeterminato fino alla progressione o alla comparsa di tossicità”, ha spiegato Giacomo Loseto, Dirigente Medico della UOC di Ematologia e Terapia Cellulare dell’IRCCS Oncologico di Bari e Coordinatore del TEAM Multidisciplinare dei linfomi e delle sindromi linfoproliferative croniche. “Oggi, grazie alla combinazione di farmaci biologici mirati, siamo in grado di ottenere risposte profonde e durature e sospendere il trattamento dopo un periodo stabilito, restituendo tempo e qualità di vita alle persone, senza compromettere il risultato clinico”.

In questo campo, J&J ha sviluppato ibrutinib, primo inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) ad essere stato reso disponibile per il trattamento della LLC, che continua a dimostrare benefici per i pazienti con questo tumore ematologico, soprattutto grazie alla formulazione orale, che consente la somministrazione domiciliare, e all’introduzione di una terapia a durata fissa.

Tumori solidi: polmone e prostata, la medicina di precisione si consolida

In oncologia solida, invece, J&J è presente da meno tempo ma con risultati che Baldini ha definito “emblema della medicina di precisione”. Sul fronte del tumore al polmone, il professor Diego Cortinovis, Direttore della struttura complessa di Oncologia Medica della Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza e Associato di Oncologia presso il Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell’Università degli Studi di Milano-Bicocca, ha tracciato un percorso di trasformazione radicale: “Un tempo i pazienti con tumore al polmone avanzato avevano pochi mesi di vita. Oggi, grazie all’individuazione di mutazioni precise, disponiamo di farmaci a bersaglio che vanno su recettori specifici”. 

La combinazione di amivantamab, anticorpo monoclonale bispecifico che agisce su EGFR e MET, con lazertinib, inibitore tirosin-chinasico di terza generazione, ha dimostrato di aumentare significativamente l’aspettativa di vita nei pazienti con tumori polmonari EGFR mutati. Lo studio COPERNICUS ha poi mostrato i vantaggi del passaggio dalla formulazione endovenosa a quella sottocutanea di amivantamab: schemi equivalenti in termini di efficacia, ma con riduzione degli effetti collaterali e maggiore aderenza alla terapia.

Riguardo al tumore della prostata, il professore Alberto Briganti, Ordinario di Urologia all’Università Vita-Salute San Raffaele, vicedirettore dell’Istituto di Ricerca Urologico (URI) e direttore del Programma di Chirurgia Robotica del Dipartimento di Urologia dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, ha commentato i dati dello studio PROTEUS presentato ad ASCO 2026: “L’integrazione di apalutamide al trattamento chirurgico ha dimostrato una riduzione del rischio di metastasi del 20% nel tempo, ridefinendo la gestione dei pazienti con malattia localizzata aggressiva”. Briganti ha poi sottolineato come il tumore della prostata sia per antonomasia una patologia multidisciplinare.

In questo campo, J&J sta studiando nuove soluzioni per il trattamento del carcinoma uroteliale e di quello prostatico. Da un lato, con la prima target therapy per il trattamento del carcinoma uroteliale o metastatico con mutazioni del fattore di crescita dei fibroblasti, erdafitinib. Dall’altro, nel tumore della prostata, con terapie target, come la compressa a doppia azione a base di niraparib e abiraterone acetato diretta contro le mutazioni BRCA, e con inibitori del recettore degli androgeni, come apalutamide, disponibile sia per la malattia ormono-sensibile sia in quella resistente alla castrazione.

Accesso, equità e sostenibilità

Il tavolo finale ha affrontato il nodo politico-sanitario che percorre tutto il dibattito sull’innovazione oncologica: a che serve avere terapie sempre più efficaci se l’accesso rimane disomogeneo?

In particolare, Annalisa Mandorino, Segretaria Generale di Cittadinanzattiva, ha posto il problema in termini netti: “Oggi una delle sfide principali è assicurare che ogni paziente possa accedere alle terapie innovative in modo rapido ed equo, indipendentemente dal territorio dove vive. Per garantire una reale equità di accesso è indispensabile lo sviluppo delle Reti Oncologiche Regionali e l’accesso uniforme ai test diagnostici molecolari. E una volta che AIFA dà il via libera, la ricezione delle innovazioni da parte di regioni e ospedali dovrebbe essere molto più rapida”. Mandolino ha anche sottolineato l’importanza dei momenti di transizione nel percorso di cura – da sospetto a diagnosi, da terapia attiva a follow-up, fino alla coabitazione con la malattia – come fasi particolarmente delicate in cui la qualità di vita dei pazienti deve essere al centro.