Farmaci innovativi, il 92% degli oncologi ricorre all'accesso precoce

In Italia il 92% degli oncologi ha utilizzato almeno una volta farmaci antitumorali non rimborsati dal SSN e al di fuori di sperimentazioni cliniche. È il dato principale della survey condotta tra gli oncologi italiani presentata alla Conferenza Nazionale dell'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) a Bologna.

In Italia i principali strumenti di accesso precoce con rimborsabilità a carico del servizio pubblico sono il Fondo AIFA del 5% e la legge 648/1996. La survey quantifica le difficoltà procedurali per singolo strumento: il 44% degli oncologi ha riscontrato problemi nell'ambito del Fondo AIFA 5%, il 32% nella richiesta di farmaci off-label, il 29% nei programmi di uso compassionevole e il 13% nel ricorso alla legge 648/96.

L'8 su 10 degli intervistati giudica buona la collaborazione con la farmacia della propria struttura per le richieste di accesso precoce. Persistono tuttavia criticità procedurali concentrate sul versante burocratico-amministrativo: compilazione modulistica dispendiosa in termini di tempo e tempi di attesa spesso incompatibili con le esigenze cliniche.

Rossana Berardi, Presidente Eletto AIOM, segnala l'eterogeneità del quadro normativo come fattore disincentivante: "È evidente che in Italia l'accesso precoce ai farmaci innovativi si inserisce in un quadro normativo ancora eterogeneo e complesso. È quindi necessario semplificare le procedure, rendere più omogenei i percorsi e ridurre gli appesantimenti burocratici, affinché l'innovazione possa arrivare in modo più tempestivo a chi ne ha bisogno".

Giuseppe Curigliano, Presidente Eletto ESMO, contestualizza la posizione italiana nel panorama europeo: "L'early access è una pratica consolidata in quasi tutti i Paesi Europei. I meccanismi di regolamentazione sono diversificati e riflettono le caratteristiche del singolo servizio sanitario nazionale. Vi sono effettivamente difficoltà ma non bisogna dimenticare come il nostro sia stato finora uno dei primi Paesi in Europa per disponibilità nella pratica clinica di farmaci innovativi. La nostra sanità si ispira ai principi previsti dalla Costituzione. Vanno perciò sempre garantite tutte le opportunità di cura ai pazienti e quindi, in caso di necessità, anche un eventuale accesso precoce alle terapie".

Massimo Di Maio, Presidente Nazionale AIOM, inquadra il nodo temporale come elemento clinicamente decisivo: "In Italia le procedure di negoziazione del rimborso fanno sì che passi un tempo non piccolo prima dell'effettiva disponibilità in pratica clinica di un nuovo farmaco approvato dall'EMA. In oncologia, il fattore tempo è quasi sempre cruciale. Da qui l'esigenza di avere strumenti efficaci e sicuri per un accesso rapido e precoce alle terapie innovative. L'early access è, infatti, un diritto che va garantito ai nostri pazienti. Finora in Italia è stata poco sfruttata l'informazione scientifica proveniente da pazienti trattati in questo particolare modo. Tutto ciò può essere molto utile anche a fini regolatori in quanto sono potenzialmente dati che indicano come e quanto funziona un nuovo trattamento nella popolazione reale".

Berardi indica inoltre un gap formativo emerso dalla survey: "La nostra indagine evidenzia anche alcune lacune di preparazione da parte dei medici specialisti. Per questo è fondamentale garantire aggiornamento costante e percorsi formativi qualificati, così da rafforzare un ambito cruciale della nostra professione".

Pierluigi Russo, Direttore Tecnico-Scientifico AIFA, inquadra però le procedure amministrative come presidio di tutela della spesa pubblica, non come ostacolo fine a sé stesso: "L'Italia garantisce ai pazienti elevati standard di cura grazie, innanzitutto, al carattere universalistico del nostro Servizio Sanitario Nazionale. Proprio per questo è necessario prestare estrema attenzione all'uso delle risorse pubbliche, più di quanto avvenga in altri sistemi sanitari prevalentemente privatistici. In questo contesto le procedure amministrative rappresentano uno strumento essenziale a tutela dell'interesse pubblico: è importante riconoscerne il valore, pur continuando a lavorare per renderle più efficienti".
Russo precisa due ambiti distinti di intervento: "Il primo riguarda i percorsi regolatori ordinari di autorizzazione a livello europeo e di valutazione della rimborsabilità da parte di AIFA; il secondo concerne l'insieme delle procedure amministrative che coinvolgono le Regioni e l'inclusione automatica di tali medicinali nei prontuari regionali; occorre tuttavia considerare anche le tempistiche legate allo svolgimento delle gare pubbliche. È imprescindibile la collaborazione di tutti i soggetti coinvolti, a ogni livello organizzativo del SSN, per garantire l'accesso ai farmaci associati alle migliori evidenze possibili, tenendo conto sia della gravità della patologia nonché del loro vantaggio terapeutico rispetto alle alternative disponibili, in un'ottica di considerazione responsabile della sostenibilità della spesa pubblica".