Tumori del sangue, 30mila nuove diagnosi l'anno. CAR-T e terapie target cambiano la prognosi

Ogni anno in Italia vengono diagnosticate circa 30.000 nuove neoplasie ematologiche, oltre 2.100 delle quali riguardano bambini e adolescenti. Oggi sono circa 500.000 le persone che convivono con un tumore del sangue, ma l'evoluzione delle terapie sta modificando in modo significativo la prognosi di molte di queste patologie.
Il quadro è stato illustrato a Roma durante la conferenza stampa organizzata dall'AIL in occasione della Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma, dedicata ai progressi della ricerca ematologica.

Secondo gli specialisti intervenuti, immunoterapia, terapie cellulari e farmaci target hanno ampliato le possibilità di trattamento e aumentato la sopravvivenza in numerose malattie del sangue. In diversi casi, l'aspettativa di vita dei pazienti si avvicina sempre più a quella della popolazione generale.
Tra le innovazioni più rilevanti figurano le terapie CAR-T, già approvate per alcune forme refrattarie o resistenti di leucemia linfoblastica acuta a cellule B, linfomi non-Hodgkin a cellule B e mieloma multiplo. «Oggi l'obiettivo si sta spostando progressivamente verso un utilizzo più precoce», ha spiegato Franco Locatelli, direttore dell'Area clinica di Oncoematologia pediatrica, Terapia cellulare, Terapie geniche e Trapianto emopoietico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Sono infatti in corso studi che valutano l'impiego delle CAR-T già alla prima recidiva o nei pazienti ad alto rischio.

Progressi significativi sono stati segnalati anche nel mieloma multiplo. Paolo Corradini, direttore dell'Ematologia dell'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, ha evidenziato il ruolo degli schemi terapeutici a quattro farmaci e dell'anticorpo monoclonale daratumumab, che hanno contribuito a migliorare sia la sopravvivenza sia la qualità di vita dei pazienti.

Nella leucemia mieloide acuta, malattia che colpisce prevalentemente persone oltre i 60 anni, nuove opzioni terapeutiche stanno ampliando il numero di pazienti candidabili a trattamenti con intento curativo. «Oggi, grazie a terapie meglio tollerate, possiamo portare molti pazienti in remissione e offrire loro anche il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche», ha affermato Alessandro Rambaldi, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo.

Novità importanti riguardano anche le neoplasie mieloproliferative croniche. Secondo Alessandro Vannucchi, presidente della Società Italiana di Ematologia Sperimentale, gli inibitori della via JAK-STAT hanno modificato in modo sostanziale l'approccio terapeutico, consentendo un migliore controllo dei sintomi e della qualità di vita.

Anche nelle forme di leucemia mieloide acuta non eleggibili alla chemioterapia intensiva, le terapie target stanno cambiando il percorso di cura. «Lo scenario è profondamente mutato grazie all'introduzione di farmaci mirati che agiscono su specifiche alterazioni molecolari della cellula leucemica», ha spiegato Adriano Venditti, professore ordinario di Ematologia dell'Università di Roma Tor Vergata.

Nel corso dell'incontro è stato inoltre ricordato l'impegno dell'AIL nel sostegno alla ricerca. Nel 2025 l'associazione ha finanziato 206 progetti sulle malattie del sangue e supportato 111 centri di ematologia e trapianto. Per il 2026 sono previsti nuovi finanziamenti dedicati a sindromi mielodisplastiche, leucemia linfoblastica acuta pediatrica, linfomi cutanei rari, Digital Twin e formazione specialistica.