Terapie a Rna, risultati positivi per la cura del tumore. I risultati di uno studio italiano

Si è conclusa in Italia la prima sperimentazione clinica a livello internazionale di un inibitore di microRna in pazienti oncologici: i risultati del progetto, condotto interamente all'Università della Magna Graecia (Umg) e nell'azienda ospedaliera universitaria Renato Dulbecco di Catanzaro, aprono una nuova frontiera nella terapia delle neoplasie.
I dati dello studio di fase 1, appena pubblicati sul 'Journal of Hematology & Oncology', hanno infatti dimostrato la sicurezza e l'attività biologica e clinica dell'inibitore del microRna-221, Lna-i-miR-221, in un campione di pazienti portatori di neoplasie avanzate, avvicinando così le terapie contro i tumori basate sull'Rna alla realtà.

Il programma di ricerca è partito nel 2011 da un'idea: sviluppare una terapia antitumorale correggendo l'attività di alcuni miRNA, piccole molecole che regolano il funzionamento del DNA. Nelle cellule tumorali possono essere prodotti in eccesso o in difetto, favorendo la progressione del cancro. "Siamo partiti da un pugno di miRNA, per poi concentrarci sul miR-221. Dopo diversi esperimenti abbiamo osservato che questo miRNA è prodotto in eccesso in diversi tipi di tumore, e che la sua inibizione aveva un effetto antitumorale sia in animali di laboratorio sia in esseri umani. Arrivati a questo punto volevamo produrre qualcosa di più concreto: un inibitore di miR-221 da somministrare ai pazienti" - spiega Pierfrancesco Tassone, ordinario di Oncologia medica dell'Umg e coordinatore di uno dei Programmi speciali approvati nell'ambito del bando "Molecular Clinical Oncology 5 per mille" di Fondazione Airc - "Seguendo le procedure regolatorie internazionali e nazionali per l'approvazione dei farmaci. Abbiamo quindi ottenuto un prodotto finale pronto per uso clinico sperimentale - sottolinea - per la prima volta negli esseri umani".
Sulla base dei risultati, il farmaco sperimentale passerà ora alle successive fasi di sperimentazioni. "È la realizzazione di un progetto ambizioso - rimarca Tassone - con il contributo di Airc e dei suoi sostenitori, e che testimonia la possibilità di portare a termine un percorso di ricerca traslazionale indipendente, partendo da un'idea e dal laboratorio, sviluppando un farmaco, rendendolo disponibile in formulazione farmaceutica, per arrivare al trattamento dei pazienti. Un percorso che nel nostro Paese è prevalentemente industriale e raramente accademico e indipendente, soprattutto nelle fasi di sviluppo e caratterizzazione del nuovo farmaco".
"Il risultato non è ovviamente solo personale, ma di tutto il team dei nostri clinici e giovani ricercatori sostenuti da Airc, che hanno permesso di realizzare concretamente la visione di integrazione dei saper. Non un punto di arrivo quindi, ma una partenza verso uno scenario promettente - conclude Tassone - che speriamo si traduca presto in trattamenti sempre più efficaci per i nostri pazienti".

"Oggi restituiamo alla collettività un esempio concreto dell'impatto che la ricerca scientifica d'eccellenza ha sulla cura dei pazienti - commenta Federico Caligaris Cappio, direttore scientifico di Fondazione Airc - Siamo orgogliosi di avere contribuito a questo importante traguardo raggiunto dal professor Pierfrancesco Tassone e dal suo gruppo. Sappiamo bene che la ricerca non si improvvisa, ma si costruisce nel tempo con rigore e metodo. Per questo è fondamentale poter offrire ai migliori scienziati stabilità finanziaria su progetti di lungo respiro, proprio come accade con i programmi speciali '5 per mille' che Airc ha potuto progettare e sostenere nel corso degli anni, grazie alla fiducia di milioni di cittadini".