Mieloma, Ema apre all’autosomministrazione domiciliare di daratumumab

Il Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell'EMA ha espresso parere positivo per la variazione di tipo II di daratumumab sottocutaneo (Johnson & Johnson), aprendo per la prima volta in Europa alla possibilità che un farmaco oncologico iniettabile venga somministrato direttamente dal paziente o dal suo caregiver a domicilio.

La modifica riguarda tutte le 10 indicazioni terapeutiche di daratumumab SC sia nel mieloma multiplo che nell'amiloidosi da catene leggere (AL) e diventerà operativa a partire dalla quinta dose, previa valutazione e formazione da parte del medico curante. Il parere del CHMP precede la decisione formale della Commissione Europea, che tipicamente segue nei mesi successivi e rende la raccomandazione vincolante in tutti gli Stati membri, Italia inclusa.

Daratumumab è un anticorpo monoclonale anti-CD38, proteina di superficie altamente espressa sulle cellule del mieloma multiplo indipendentemente dallo stadio di malattia. Il meccanismo d'azione combina l'induzione diretta della morte cellulare tumorale con effetti immunomediati. La formulazione sottocutanea, disponibile in combinazione con ialuronidasi umana ricombinante PH20 (tecnologia ENHANCE® di Halozyme), era già l'unica nel suo genere approvata per via SC per il trattamento del mieloma multiplo. Ora fa un ulteriore passo: esce dall'ospedale ed entra nelle case dei pazienti.

I dati di dieci studi clinici di fase 3, in prima linea e in recidiva, hanno dimostrato che i regimi a base di daratumumab producono un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione e/o della sopravvivenza globale. Dal lancio, si stima che oltre 748.000 pazienti siano stati trattati con il farmaco a livello mondiale.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue ad oggi incurabile, originato dalla proliferazione clonale di plasmacellule nel midollo osseo, con conseguente compromissione dell'emopoiesi normale e danni d'organo. Nell'UE, nel 2022 sono state registrate oltre 35.000 nuove diagnosi e più di 22.700 decessi. I pazienti vanno incontro a recidive progressive, con remissioni sempre più brevi ad ogni linea di terapia.
In questo contesto, la cronicizzazione del trattamento si traduce in un numero elevato di accessi ospedalieri un peso significativo per il paziente, per il caregiver e per il sistema sanitario. “La possibilità di autosomministrazione” sottolinea Thomas Lund dell'Università della Danimarca del Sud, “fornisce al paziente maggiore flessibilità nella gestione del proprio trattamento” e “alleggerisce la pressione sui sistemi sanitari”, mantenendo invariati il profilo di sicurezza e l'efficacia del farmaco.

La novità introduce un nuovo step nel percorso di cura: la valutazione dell'idoneità del paziente all'autosomministrazione e la pianificazione di un percorso formativo strutturato prima della quinta dose. Non si tratta di una modifica automatica, ma di un'opzione da condividere con il paziente in un'ottica di medicina personalizzata. La decisione finale resta in capo al clinico, che deve bilanciare le preferenze e le capacità del paziente con le esigenze di monitoraggio clinico.

“Fin dalla sua prima approvazione, avvenuta quasi dieci anni fa, daratumumab ha rivoluzionato il trattamento del mieloma multiplo, diventando una terapia di riferimento in tutte le fasi della malattia” commenta Ester in ‘t Groen, EMEA Therapeutic Area Head Haematology, Johnson & Johnson.