Mieloma multiplo, Aifa rimborsa daratumumab-VRd in prima linea

Aifa ha riconosciuto la rimborsabilità della combinazione a base di daratumumab in formulazione sottocutanea (SC), bortezomib, lenalidomide e desametasone (daratumumab-VRd) per il trattamento in prima linea dei pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, indipendentemente dall’eleggibilità al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT). Lo annuncia un comunicato.

Secondo quanto riportato, l’utilizzo della combinazione è associato a un miglioramento significativo del tasso di negatività della malattia residua minima (MRD), della sopravvivenza libera da progressione e della risposta completa o superiore rispetto allo standard terapeutico.

Il mieloma multiplo è una neoplasia ematologica che origina nel midollo osseo dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule. In Italia si registrano circa 5.800 nuove diagnosi ogni anno. Nel comunicato viene sottolineato come la sopravvivenza dei pazienti sia aumentata negli ultimi anni grazie ai progressi terapeutici.

“Oggi siamo in grado di diagnosticare la malattia in una fase precoce e, di conseguenza, trattare i pazienti in modo più efficace”, afferma Elena Zamagni, professore associato di Ematologia dell’Irccs Aou Sant’Orsola-Malpighi di Bologna. “Stiamo sempre più assistendo a un cambio di paradigma nel trattamento di questa malattia, anche in prima linea, grazie a nuove combinazioni che ci permettono di ottenere risposte più profonde e durature”.

Daratumumab agisce contro l’antigene CD38, espresso sulla superficie delle plasmacellule del mieloma multiplo. Secondo gli specialisti, la disponibilità della combinazione in prima linea consente di adattare l’intensità del trattamento alle caratteristiche della malattia e alla risposta del paziente.

“Questa combinazione a base di daratumumab in prima linea ha dimostrato significativi benefici in termini di sopravvivenza e di progressione della malattia”, dichiara Ciro Botta, professore associato di Ematologia dell’Università di Palermo. “Dagli studi registrativi emerge inoltre l’importanza della malattia minima residua come parametro fondamentale per valutare la profondità delle risposte”.

La decisione di Aifa si basa sui dati degli studi registrativi di fase 3 PERSEUS e CEPHEUS. Nel trial PERSEUS il regime daratumumab-VRd ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione rispetto al trattamento standard basato su VRd. Nel trial CEPHEUS, a un follow-up mediano di 59 mesi, il tasso di negatività della malattia residua minima è risultato pari al 60,9% nei pazienti trattati con daratumumab-VRd.

Nel comunicato viene inoltre evidenziato il possibile impatto della formulazione sottocutanea sulla qualità di vita dei pazienti grazie alla riduzione dei tempi di somministrazione.

Di recente il Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere positivo per l’autosomministrazione o la somministrazione da parte di caregiver della formulazione sottocutanea di daratumumab, a partire dalla quinta dose e previa formazione adeguata. Secondo quanto riportato, si tratta del primo farmaco oncologico sottocutaneo approvato in Europa per l’autosomministrazione.