Carcinoma uroteliale avanzato, Aifa rimborsa associazione terapeutica

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha riconosciuto la rimborsabilità di enfortumab vedotin in associazione a pembrolizumab per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico. La decisione, pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 20 gennaio 2026, rende disponibile anche in Italia la prima associazione terapeutica approvata in questo setting come alternativa alla chemioterapia contenente platino.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio globale di Fase 3 EV-302 (KEYNOTE-A39), che ha valutato efficacia e sicurezza dell’associazione rispetto alla chemioterapia a base di platino in pazienti precedentemente non trattati. Nello studio, la combinazione ha raggiunto una sopravvivenza globale mediana di 31,5 mesi rispetto a 16,1 mesi con la chemioterapia, con una riduzione del rischio di morte del 53% (hazard ratio 0,47; P<0,00001). La sopravvivenza libera da progressione mediana è risultata pari a 12,5 mesi contro 6,3 mesi, con una riduzione del rischio di progressione o morte del 55% (hazard ratio 0,45; P<0,00001).

«Questa opzione terapeutica rappresenta una grande novità perché ha la possibilità di cambiare la storia clinica di questi pazienti», ha dichiarato Roberto Iacovelli, professore associato di Oncologia medica all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma, sottolineando il meccanismo d’azione complementare dei due farmaci.

I risultati di sicurezza dello studio EV-302 sono risultati sovrapponibili a quelli già osservati nello studio EV-103. Gli eventi avversi di grado 3 o superiore più comuni associati al trattamento sono stati rash maculo-papulare, iperglicemia, neutropenia, neuropatia sensoriale periferica, diarrea e anemia, senza nuovi segnali di sicurezza.

Secondo quanto riportato nel comunicato, i dati con follow-up più lungo confermano il beneficio clinico dell’associazione. «Oltre il 74% dei pazienti con risposta completa continua a essere in risposta anche a ventiquattro mesi», ha evidenziato Patrizia Giannatempo, oncologa medica della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.

I risultati dello studio EV-302 sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e hanno portato le linee guida internazionali ESMO ed EAU a posizionare l’associazione enfortumab vedotin più pembrolizumab come opzione di prima scelta nel trattamento di prima linea del carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico.