Ematologia. Al Congresso Ash novità per emofilia, linfoma ed emoglobinuria

"Nuovi importanti dati" relativi al portfolio di trattamenti di punta in ambito ematologico sono stati presentati dalla svizzera Roche in occasione del 64° Congresso dell'American Society of Hematology (Ash), che si conclude oggi a New Orleans, Luisiana (Usa). I dati - si legge in una nota diffusa dall'azienda - riguardano il trattamento di numerose patologie del sangue, tra cui l'emofilia A, alcune tipologie di tumori del sangue come il linfoma non-Hodgkin (Nhl) e il mieloma multiplo, e altre condizioni come l'emoglobinuria parossistica notturna (Pnh).

Nei neonati (fino a 12 mesi) con emofilia A grave, senza inibitori del fattore VIII, i risultati ad interim dello studio di fase 3 Haven 7 dimostrano che emicizumab ha permesso di ottenere un significativo controllo del sanguinamento, con un profilo di sicurezza favorevole. Il 77,8% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti che richiedessero un trattamento, e il 42,6% non ha avuto alcun sanguinamento, trattato o non trattato.

"Lo studio è stato disegnato tenendo in considerazione quanto riportato nelle linee guida Wfh (World Federation of Haemophilia): la profilassi regolare iniziata in giovane età dovrebbe essere considerata lo standard di cura per il trattamento dell'emofilia, in quanto gli studi hanno dimostrato che la profilassi precoce migliora gli outcomes a lungo termine, come la salute articolare, riducendo nello stesso tempo il rischio di Ich", dichiara Flora Peyvandi, Director of Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center Fondazione Irccs Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Dipartimento di Fisiopatologia medico-chirurgica e dei trapianti Università degli Studi di Milano. "Emicizumab offre l'opportunità di iniziare la profilassi più agevolmente anche nei primi mesi di vita per fornire protezione ai neonati e ai bambini di nuova diagnosi, mentre la profilassi con la terapia sostitutiva del fattore VIII spesso inizia dopo il primo anno di vita per i problemi correlati all'accesso venoso", aggiunge Antonio Coppola, dirigente medico presso il Centro hub Emofilia e Malattie emorragiche congenite dell'Azienda ospedaliero-universitaria di Parma.

Un secondo risultato presentato da Roche al meeting Ash riguarda nuovi dati e aggiornamenti sull'anticorpo farmaco-coniugato anti-CD79b, capostipite della sua classe, polatuzumab vedotin. I dati dello studio Polarix supportano il potenziale beneficio del farmaco in combinazione con rituxima, ciclofosfamide, doxorubicina e prednisone (R-Chp) nel migliorare gli esiti per i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) non trattato in precedenza.

"Ancora troppi pazienti affetti da Dlbcl registrano una recidiva o una progressione del tumore dopo il trattamento iniziale. Ciò evidenzia la necessità di migliorare uno standard di cura che è rimasto invariato negli ultimi 2 decenni - afferma Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development - I dati aggiornati di Polarix indicano i potenziali benefici che un trattamento con polatuzumab vedotin potrebbe portare ai pazienti affetti da questa tipologia di linfoma, dimostrando al tempo stesso il nostro impegno nello sviluppo di nuove opzioni terapeutiche".

Un'analisi dello studio Polarix, anch'essa presentata al Congresso Ash, ha dimostrato che nei prossimi 10 anni polatuzumab vedotin più R-Chp ha il potenziale per ridurre del 27% rispetto a R-Chop il numero di pazienti che ricevono un trattamento di seconda linea, migliorando le possibilità di un esito positivo per un maggior numero di pazienti e una riduzione significativa dell'onere di trattamento complessivo del Dlbcl. Sulla base dei dati registrativi dello studio Polarix, più di 50 Paesi hanno approvato polatuzumab vedotin in combinazione con R-Chp per il trattamento di pazienti adulti con Dlbcl non precedentemente trattato, tra cui la Ue, il Giappone e, più recentemente, il Canada.
Durante il summit Ash Roche ha presentato anche i dati clinici aggiornati dei suoi anticorpi bispecifici CD20xCD3, il più vasto e avanzato programma di sviluppo nei linfomi - si rimarca nella nota - che comprende cinque presentazioni orali. I risultati aggiornati dell'anticorpo sperimentale bispecifico glofitamab suggeriscono che abbia il potenziale per essere il primo di questa nuova classe a essere somministrato per un periodo di tempo fisso a pazienti con Dlbcl recidivato o refrattario (R/R) pesantemente pretrattati. Anche i dati aggiornati dell'anticorpo bispecifico mosunetuzumab hanno continuato a dimostrare un impatto clinicamente significativo nei pazienti pluritrattati con linfoma follicolare. Mosunetuzumab, che è stato approvato dalla Commissione europea come anticorpo bispecifico first-in-class, è un trattamento a durata fissa che può essere somministrato in regime ambulatoriale e che potrebbe offrire ai pazienti la possibilità di ottenere una remissione duratura con un periodo libero dal trattamento.

Infine, sono stati presentati anche i dati relativi allo studio di fase 3 Commodore 3, condotto in Cina, i quali dimostrano che crovalimab - un nuovo anticorpo monoclonale anti-C5 riciclante - è efficace e ben tollerato nelle persone con emoglobinuria parossistica notturna. Lo studio ha soddisfatto i suoi endpoint co-primari di efficacia (evitamento delle trasfusioni-Et e controllo dell'emolisi), dimostrando che i soggetti con Epn che non erano stati trattati in precedenza con inibitori del complemento e che avevano ricevuto iniezioni sottocutanee di crovalimab ogni 4 settimane hanno raggiunto il controllo della malattia.