Mielodisplasie, come cambia la vita dei pazienti con una terapia personalizzata

In Italia si stimano ogni anno circa 3.000 nuovi casi di mielodisplasie. L'età media alla diagnosi è di 75 anni. In più del 90% dei casi il primo sintomo è l'anemia. Purtroppo, trattandosi di persone anziane, l'anemia è spesso sottovalutata o considerata una condizione fisiologica, quasi inevitabile. Da qui i ritardi nella diagnosi. Se ne è parlato a Roma in occasione della Giornata mondiale dedicata alle sindromi mielodisplastiche, nel corso di una conferenza stampa per far luce su cause, sintomi e trattamenti innovativi in grado di trasformare la vita dei pazienti.

Quasi la metà (48%) dei pazienti con sindromi mielodisplastiche che presentano sideroblasti ad anello, trattati con una nuova terapia, luspatercept, è libera da trasfusioni di sangue per almeno 8 settimane. I vantaggi si riflettono sulla qualità di vita e sulla possibilità di ridurre il danno d'organo correlato all'accumulo di ferro introdotto con le trasfusioni. I sintomi più frequenti causati dalla carenza di emoglobina sono stanchezza, perdita di peso, difficoltà respiratorie e battito cardiaco accelerato. L'impatto sulla qualità di vita è enorme, soprattutto per le persone con anemia grave. Le sindromi mielodisplastiche sono ancora poco conosciute ed è sottovalutato il loro impatto sulla quotidianità dei pazienti

"L'Agenzia Italiana del Farmaco, nel dicembre 2021, ha approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio, che presentano sideroblasti ad anello con risposta insoddisfacente o non idonei a terapia basata su eritropoietina - afferma Matteo Della Porta, Responsabile Unità Leucemie e Mielodisplasie, Humanitas Cancer Center, Milano e Professore Ordinario di Ematologia presso Humanitas University - Luspatercept è in grado di rispondere a un forte bisogno clinico finora insoddisfatto, perché è un trattamento efficace contro l'anemia per pazienti privi di alternative, non rispondendo o avendo perso la risposta all'eritropoietina. Inoltre, è importante eseguire sempre il test per individuare i pazienti con la forma con sideroblasti ad anello, approccio che caratterizza la medicina di precisione. Lo studio registrativo MEDALIST ha dimostrato che il 48% dei pazienti trattati con luspatercept è libero da trasfusioni di sangue per intervalli di almeno 8 settimane, con possibilità di periodi multipli di risposta, durante l'intera durata del trattamento. Non solo. Questi risultati sono stati confermati anche su oltre 200 pazienti 'real life', non selezionati e inclusi nel programma compassionevole avviato nel nostro Paese. Un risultato molto importante, che sarà presentato a dicembre al congresso americano di ematologia a New Orleans".

"Grazie a luspatercept i pazienti riducono il fabbisogno trasfusionale con un impatto sulla qualità di vita, perché non devono recarsi così frequentemente nei centri specialistici per soddisfare il fabbisogno di sangue - continua il Prof. Pellegrino Musto, Direttore della Unità Operativa Complessa di Ematologia con trapianto della Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico di Bari e Professore Ordinario di Ematologia all'Università 'Aldo Moro' di Bari -. Inoltre, questo nuovo farmaco diminuisce la necessità di assumere ogni giorno la terapia ferrochelante, con i relativi effetti collaterali, per evitare i danni causati dall'accumulo di ferro a organi vitali".