Atrofia muscolare spinale
Importanti novità si registrano con due diversi farmaci nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma), grave malattia neuromuscolare progressiva che colpisce circa 1 bambino ogni 10.000 ed è la causa genetica più comune di mortalità infantile. È causata da una mutazione del gene Smn1 (survival motor neuron 1, fattore di sopravvivenza...
Due casi fatali di insufficienza epatica acuta si sono verificati in due bambini, di 4 e 28 mesi,affetti da atrofia...
L'Agenzia italiana del farmaco ha rinnovato "il riconoscimento di innovatività piena a Zolgensma* (onasemnogene abeparvovec)", la prima terapia genica per...
Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che...
Si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa. È la prima terapia genica per l'atrofia muscolare...
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha inserito la prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (Sma) nell'elenco dei medicinali erogabili...
Al via un trial clinico globale di fase 4, per esaminare i benefici e valutare la sicurezza del trattamento con...
Alla 72ma edizione del congresso annuale della American academy of neurology (Aan) sono stati presentati nuovi dati sul programma di...
La Commissione europea (Ce) ha concesso l'approvazione condizionale per onasemnogene abeparvovec per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale...
Anche i pazienti adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare spinale associata a 5q (5q-SMA) ottengono miglioramenti clinicamente significativi quando...
I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e...
I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e...
Dopo un anno di trattamento con risdiplam, i bambini con atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo 1 raggiungono le tappe...
Secondo uno studio pubblicato su Neurology, Nursinersen, che è risultato efficace nel trattare l'atrofia muscolare spinale (SMA) quando somministrato precocemente,...
Un nuovo studio tutto italiano pubblicato su Brain ha identificato in pazienti con atrofia muscolare spinale NRXN2 e SYNCRIP come...
Una diagnosi tempestiva e il trattamento con nusinersen possono modificare in modo drastico il decorso dell'atrofia muscolare spinale (SMA), secondo...
«La scienza non fa miracoli. Dal laboratorio al letto di un malato i tempi della cura non sono quelli della...
Il progetto SMALab (Spinal Muscolar Atrophy Laboratory), nato dalla collaborazione tra Biogen Italia e SDA Bocconi, si occuperà dell'analisi dei...
Al recente meeting annuale dell'American academy of neurology (Aan), tenutosi a Los Angeles, sono state esposte evidenze - le prime...
Tutti i 25 partecipanti allo studio di fase 2 NURTURE, che valuta l'efficacia e la sicurezza di nusinersen nei bambini...
Atrofia muscolare spinale, Aifa: in Italia attivi 16 centri per la somministrazione di nuova terapia
Alla data del 12 marzo 2018 risultano arruolati nel Registro dei farmaci sottoposti a monitoraggio dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa)...
Secondo i risultati definitivi dello studio CHERISH, pubblicati sul New England Journal of Medicine, i bambini con atrofia muscolare spinale...
Due studi pubblicato sul New England Journal of Medicine sembrano aprire uno spiraglio di speranza per i bambini che soffrono...
L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 oggi può essere trattata con la terapia genica: è una dei più rilevanti passi...
Atrofia muscolare spinale: la terapia genica estende la sopravvivenza e migliora la funzione motoria
Secondo quanto concludono due studi appena pubblicati sul New England Journal of Medicine, la terapia genica è utile nell'atrofia muscolare...
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