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Malattie rare

Malattie rare, Sinpia: garantire la continuità di cura nel passaggio all’età adulta

In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, i neuropsichiatri infantili puntano sulla necessità di sviluppare linee di indirizzo per garantire la continuità delle cure

Malattie rare

Malattie rare, Aifa approva farmaco per distrofia muscolare Duchenne

L'approvazione segue la decisione del Chmp che ha riconosciuto il profilo positivo di beneficio/rischio di vamorolone in questa popolazione di pazienti

Malattie rare

Malattie rare, rimborsabile in Italia farmaco orale pediatrico per neurofibromi plessiformi

Si tratta di selumetinib primo farmaco autorizzato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1

Malattie rare

Malattie rare in età pediatrica, Sinpia: oltre il 40% colpisce il sistema nervoso

I malati rari sono circa 2 milioni e nel 70% dei casi si tratta di soggetti in età pediatrica. Lo ricorda la Società Italiana di Neuropsichiatria dell’Infanzia e dell’Adolescenza

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