Tumore colon-retto BRAF mutato, Aifa autorizza uso anticipato della terapia mirata

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), su impulso del Gruppo Oncologico Italia Meridionale (GOIM), ha attivato l'accesso anticipato attraverso la procedura prevista dalla legge 648/96, anticipando il via libera formale dell'EMA. La notizia è stata annunciata in occasione del congresso GOIM, in corso a Bari. A beneficiare del nuovo regime terapeutico saranno circa 800 pazienti l'anno (8–10% dei metastatici con mutazione BRAF), nell'ambito di una patologia che registra circa 48.000 nuove diagnosi annue in Italia.

La decisione dell'AIFA si fonda sui dati del trial randomizzato di fase III BREAKWATER, pubblicati sul New England Journal of Medicine che ha mostrato come la combinazione — fino a oggi impiegata nelle linee avanzate — ha dimostrato di raddoppiare la sopravvivenza globale rispetto allo standard, con una mediana che passa da circa 15–16 mesi a oltre 30. Negli Stati Uniti, sulla base dei risultati dello studio BREAKWATER, questo approccio è già entrato nel corso dello scorso anno nella pratica clinica come nuovo riferimento terapeutico.

«Storicamente circa la metà di questi pazienti non arrivava nemmeno a ricevere una seconda linea di trattamento. L'introduzione precoce della terapia a bersaglio molecolare, in associazione alla chemioterapia, cambia radicalmente la storia clinica della malattia, rendendola più controllabile e raddoppiando l'aspettativa di vita» spiega Fortunato Ciardiello, tra gli autori dello studio e professore di oncologia medica presso l'Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli.

Determinante, ai fini dell'accesso alla terapia ottimale, è la profilazione molecolare al momento della diagnosi di malattia metastatica. «Individuare la mutazione BRAF fin dalla diagnosi consente di orientare subito la scelta terapeutica verso l'opzione più efficace — sottolinea Stefania Napolitano, ricercatrice presso la stessa università —. Il tumore del colon-retto non può più essere considerato una singola malattia: esistono sottotipi biologicamente diversi che richiedono strategie terapeutiche diverse. La medicina di precisione, in questo caso, non è uno slogan ma uno strumento concreto che consente di raddoppiare la sopravvivenza». Napolitano puntualizza inoltre che «se il nuovo trattamento viene utilizzato solo dopo il fallimento delle terapie standard, il beneficio si perde in larga parte: è intervenendo subito, all'inizio della malattia metastatica, che si ottiene il massimo risultato».

“La procedura prevista dalla legge 648/96 dimostra che il Ssn dispone di strumenti in grado di mettere a disposizione terapie innovative quando esistono evidenze scientifiche robuste e un bisogno clinico elevato, evitando ritardi che, in una fase di malattia così avanzata, possono incidere in modo diretto sulla sopravvivenza. In questo caso lo ha fatto per una delle forme più aggressive di tumore del colon-retto, un tipo di tumore che colpisce oggi uomini e donne in misura ormai pressoché sovrapponibile e la cui incidenza è in aumento nella popolazione under 50. Il GOIM conferma così il suo impegno a tradurre l’evidenza scientifica in beneficio concreto per i malati oncologici, contribuendo attivamente a ridurre le disuguaglianze terapeutiche e a migliorare gli standard di cura” conclude Roberto Bordonaro, presidente GOIM e direttore del Dipartimento Oncologico e della Struttura Complessa di Oncologia Medica dell’Ospedale Garibaldi di Catania.