Medicina basata sull'evidenza e evidenza basata sulla medicina: come i dati di real world possono integrare i dati degli studi clinici

Buja e co-autori riportano i risultati di uno studio di coorte su pazienti con tumore del polmone non microcitoma diagnosticati nel 2017 e 2019 in Veneto. Lo studio è stato condotto nell’ambito della Rete Oncologica Veneta ed è stato sponsorizzato dalla Fondazione Periplo.

Obiettivi dello studio erano: 1) analizzare i costi sanitari derivanti dalla presa in carico di pazienti con tumore del polmone non microcitoma nel Sistema Sanitario Nazionale, 2) valutare l’eventuale differente distribuzione dei costi alla luce di nuove tecnologie diagnostiche e terapeutiche confrontando le coorti 2017 e 2019, 3) evidenziare l’impatto sulla sopravvivenza delle innovazioni diagnostiche e terapeutiche su pazienti trattati nella pratica clinica.

Sono stati analizzati 1077 pazienti: 504 diagnosticati nel 2017 e 573 nel 2019 in due distretti sanitari della Regione Veneto. I casi sono stati individuati tramite il Registro Tumori, a ciascuno paziente è stato assegnato un codice identificativo anonimizzato e l’analisi del consumo di risorse è stata condotta analizzando dati aggregati anonimizzati. Il codice unico ed anonimo è stato utilizzato per tracciare tutti i dati amministrativi riguardanti ricoveri ospedalieri, visite ambulatoriali, prescrizioni farmacologiche, devices medici, accessi in pronto soccorso, ricovero in hospice o attivazione di cure domiciliari palliative e stato in vita.

La casistica ha incluso 669 maschi e 409 femmine con un’età mediana di 73,8 anni. Come atteso, la maggioranza dei pazienti è stata diagnosticata in stadi avanzati: 62% allo stadio IV e 15% allo stadio III.

La presa in carico per 3 anni di pazienti con carcinoma polmonare ha comportato per il Sistema Sanitario Nazionale un costo di 45.590 € per la coorte diagnosticata nel 2017 e di 47.846 € per la coorte diagnosticata nel 2019. L’aumento di costi di 2.256 € nel triennio per i pazienti del 2019 era il risultato di un aumento del 7,8% in costi per farmaci, un aumento del 18% per prestazioni ambulatoriali e un aumento del 30% per devices medicali. La coorte 2019 ha, al contrario, consumato meno risorse in termini di ospedalizzazione (meno 4%), costi di hospice (meno 51%) e farmaci per assistenza extraospedaliera (meno 8%). La maggior spesa in farmaci oncologici per la coorte 2019 è interamente attribuibile all’immunoterapia il cui utilizzo è passato dal 11% nel 2017 al 19% nel 2019; non vi sono state invece differenze significative per quanto riguarda i costi delle terapie a bersaglio molecolare. La sopravvivenza globale cancro specifica è stata significativamente migliore per la coorte diagnosticata nel 2019 rispetto a quella del 2017 con una riduzione del rischio di morte cancro-specifica del 16%.

È questo uno dei rari studi di real world condotto su popolazione nell’ambito del Sistema Sanitario Nazionale in Italia. Solidi studi di real world sono sempre più indispensabili per integrare i dati derivanti da studi clinici tradizionali per una serie di motivi: 1) gli studi clinici includono pazienti generalmente più giovani e con nessuna/poche comorbidità; 2) gli studi clinici vengono condotti in ambito internazionale con solo pochi pazienti italiani e non tutti i pazienti hanno le alternative diagnostico-terapeutiche offerte dal SSN italiano; 3) gli studi clinici hanno una numerosità e un periodo di osservazione predefinito e possono non evidenziare tossicità rare o tardive; 4) gli studi clinici stimano in maniera “artificiale” il budget impact dei nuovi farmaci senza considerare tutte le ricadute che un nuovo farmaco può avere sul percorso diagnostico-terapeutico.

È però altrettanto evidente che gli studi clinici consentono di eliminare gran parte dei fattori confondenti e i risultati di uno studio clinico sono, con ragionevole certezza, attribuibili al farmaco oggetto di studio.

La sfida è quindi quella di produrre studi di real world solidi ed affidabili attingendo all’enorme fonte di dati clinici e amministrativi disponibili nel SSN. Sono purtroppo molti gli ostacoli da superare tra cui: 1) normative sulla privacy; 2) scarsa attenzione da parte dei ricercatori clinici; 3) difficoltà di ottenere finanziamenti.

Bisogna però guardare con ottimismo al futuro della ricerca real world e alla possibilità di integrare la cosiddetta medicina basata sull’ evidenza con l’evidenza basata sulla medicina. Il lavoro di Buja e colleghi ne è un buon esempio: 1) si dimostra nella pratica clinica l’impatto positivo dell’innovazione farmacologica; 2) si dimostra che è possibile determinare le voci di costo e il loro cambiamento nel corso degli anni aprendo cosi’ alla possibilità di immaginare un finanziamento del SSN non per silos ma per presa in carico di patologie croniche quali le neoplasie.

Obiettivo della Fondazione Periplo è rendere sempre più fattibili ed affidabili studi di questo genere.

 Pierfranco Conte, Presidente, Fondazione Periplo