Nuovi strumenti di accesso precoce per assicurare l'innovazione ai pazienti

I passi avanti osservati in oncologia hanno creato per i pazienti possibilità eccezionali, fino a tempo fa solo auspicate. Le terapie più avanzate, frutto di anni di collaborazioni biotecnologiche e mediche, di ricerche traslazionali, nonché di investimenti in ricerca e sviluppo delle aziende, sono spesso uniche nel loro genere, sia per quanto riguarda le prove scientifiche che ne supportano l'efficacia, sia per le modalità di erogazione, anch'esse innovative. Incarnano infatti il concetto di medicina di precisione, lanciato ormai da diversi anni, che mira a garantire una cura realmente personalizzata, e modellata sulle esigenze del singolo paziente.

Alcune di queste nuove terapie salvano vite. Altre cambiano la progressione della malattia. Spesso determinano benefici sostanziali in termini di qualità e quantità della vita. Ursula von der Lyen alla conferenza di presentazione del "Europe's Beating Cancer Plan", ricordando la prematura scomparsa della sorella e della nascita della sua vocazione medica, ci rammentò quanto la lotta al cancro sia personale: oltre alle analisi, alle strategie, ai numeri, ci sono persone. Magari anche nostri cari, per i quali non possiamo che auspicare le migliori cure.

Proprio per salvare e migliorare vite di persone è necessario oggi trovare un nuovo compromesso tra una valutazione accurata delle evidenze cliniche, che richiede tempo, e un accesso alla cura più rapido rispetto alle procedure tradizionali, perché i pazienti, in moltissimi casi, non possono aspettare. Per questa ragione in Europa alcuni paesi hanno promosso schemi di accesso anticipato o Early Access, volti appunto ad accorciare l'intervallo di tempo che passa tra le necessarie valutazioni delle autorità regolatorie e le prime approvazioni piene.

A tale proposito, il CREA (Centro per la Ricerca Applicata in Sanità) ha condotto uno studio, al fine di valutare il potenziale impatto di una strategia di accesso precoce nell'ambito dei farmaci innovativi potenzialmente efficaci in diverse patologie oncologiche. Ha così dimostrato che, per esempio, nel carcinoma mammario, considerando il tempo necessario per le negoziazioni centrali e poi per quelle regionali, e applicando un protocollo di Early Access, si potrebbero evitare circa 6.000 casi di progressione e si risparmierebbero oltre 48 milioni di euro.

Per questi motivi la Francia ha rivisto il proprio schema di Early Access alle terapie avanzate nelle patologie gravi e in quelle rare. Lo schema francese prevede un meccanismo di pay back (che l'Italia ha introdotto per prima), che riduce i problemi derivanti dalla sostenibilità economica; se la differenza tra il prezzo iniziale e quello garantito dallo stato è inferiore, l'Azienda restituisce la differenza (e, di nuovo, l'Italia è stata pioniera, nell'introduzione di questo tipo di meccanismi). Questo schema di accesso precoce risulta evidentemente in linea con le aspettative dei pazienti, perché garantisce loro le terapie più efficaci non appena sono disponibili.

Anche in Italia è auspicabile ripensare alle attuali modalità di accesso anticipato per le cure più innovative, anche attraverso l'attivazione di un opportuno tavolo tra AIFA, aziende farmaceutiche, il Ministero dell'economia e della finanza e le associazioni dei pazienti.

Maurizio de Cicco
Presidente Roche Italia