Malattie rare, ok alla Camera a Ddl su farmaci orfani. Ora va al Senato

Sì unanime dell'Aula della Camera alle norme per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani. Il testo è stato approvato a Montecitorio con 357 voti a favore, nessun contrario e un astenuto. Ora passa al Senato.

Il testo approvato punta a garantire l'uniformità dell'erogazione nel territorio
nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani, ovvero quelli destinati alla cura delle malattie talmente rare da non consentire la realizzazione, da parte delle aziende farmaceutiche, di ricavi che permettano di recuperare i costi sostenuti per il loro sviluppo.
Viene istituito il piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, che comprende i trattamenti e i monitoraggi di cui la persona affetta da una malattia rara necessita, garantendo anche un percorso strutturato nella transizione dall'età pediatrica all'età adulta. Si prevede che siano a totale carico del Servizio sanitario nazionale i trattamenti sanitari contenuti nei livelli essenziali di assistenza o qualificati salvavita, compresi nel piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato e indicati come essenziali, che consistono in prestazioni sanitarie e sociosanitarie, tipologie di cure, anche palliative e riabilitative, in terapie farmacologiche e in dispositivi medici.
Arriva, poi, un Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare, con dotazione pari a 1 milione di euro annui, a decorrere dal 2022, destinato al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura e assistenza delle persone affette da malattie rare, con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento, con connotazione di particolare gravità.
Il testo contiene, quindi, disposizioni relative alle strutture preposte alle attività di ricerca, consulenza, indirizzo e documentazione sulle malattie rare e i farmaci orfani, finalizzate alla prevenzione e al trattamento di tali malattie. Vengono istituiti il Centro nazionale per le malattie rare e Comitato nazionale per le malattie rare L'articolo 11 dispone pertanto che, a decorrere dal 2022, il
Fondo nazionale per l'impiego di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, venga integrato con ulteriore versamento pari al 2% delle spese autocertificate entro il 30 aprile di ogni anno da parte delle aziende farmaceutiche sull'ammontare complessivo della spesa sostenuta nell'anno precedente per le attività di promozione rivolte al personale sanitario. Tali risorse sono destinate alle seguenti importanti attività: studi pre-clinici e clinici promossi nel settore delle malattie rare, studi osservazionali e registri di uso compassionevole di farmaci non ancora commercializzati in Italia, programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su altri trattamenti innovativi immessi in commercio, sulla base di ipotesi biologiche e di evidenze iniziali di efficacia, ma privi di conoscenze certe sull'efficacia e sulla sicurezza del loro uso a medio e lungo termine, ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati e progetti di sviluppo di test per screening neonatali per la
diagnosi di malattie rare.
Infine, i farmaci orfani. Arriva un'agevolazione fiscale in favore di soggetti pubblici o privati che svolgono attività di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani, svolti da enti di ricerca pubblici o privati, cui è riconosciuto dal 2022, un credito d'imposta del 65 per cento delle spese sostenute per l'avvio e per la realizzazione di progetti di ricerca, fino all'importo massimo annuale di 200.000 euro per ciascun beneficiario, nel limite di spesa complessivo di 10 milioni di euro annui.

Francesco D'Agostino