Il sistema del complemento, un complesso sistema immunitario essenziale per la difesa contro gli agenti patogeni, gioca un ruolo chiave nella miastenia gravis generalizzata. A spiegarlo a Doctor33 è la professoressa Amelia Evoli che spiega come come la miastenia gravis generalizzata sia la forma più comune caratterizzata dalla presenza di anticorpi anti recettore della acetilcolina. In questa forma della malattia, gli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (IgG1 e IgG3) attivano il complemento tramite la via classica, causando danni alla membrana muscolare e perdita dei recettori, con conseguenti disturbi della trasmissione neuromuscolare.
Farmaci come eculizumab e ravulizumab, che inibiscono selettivamente il complemento, hanno rivoluzionato il trattamento. "Questi farmaci non solo migliorano rapidamente i sintomi, ma permettono anche la rigenerazione della placca neuromuscolare, riducendo il danno a lungo termine", ha sottolineato Evoli. Ravulizumab, rispetto a eculizumab, offre un vantaggio significativo: somministrazioni ogni due mesi invece che ogni due settimane, migliorando la qualità della vita dei pazienti.
Nonostante i progressi, permangono sfide. "Non tutti i pazienti rispondono agli inibitori del complemento, e serve una maggiore personalizzazione delle terapie", ha evidenziato Evoli. Lo sviluppo di biomarcatori potrebbe aiutare a individuare il trattamento più efficace per ciascun paziente, abbreviando i tempi di risposta e ottimizzando i risultati.