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SMA tipo 2 e 3 non deambulante, apitegromab migliora la funzione motoria in fase 3
I risultati di fase 3 confermano e ampliano i dati dello studio TOPAZ di fase 2, suggerendo che una terapia mirata al muscolo come apitegromab possa rappresentare un’opzione aggiuntiva e ben tollerata
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