Mieloma multiplo, nuove terapie disponibili in Italia dopo il via libera Aifa

L'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla disponibilità in Italia di due combinazioni terapeutiche a base di belantamab mafodotin per il trattamento del mieloma multiplo recidivato. Il farmaco, un anticorpo coniugato diretto contro BCMA, viene utilizzato insieme a bortezomib e desametasone oppure a pomalidomide e desametasone. Circa 400 pazienti hanno già ricevuto il trattamento negli ultimi dieci mesi attraverso programmi di accesso anticipato attivati nei centri ematologici italiani. I dati sono stai illustrati nel corso di una conferenza stampa a Torino.

L'autorizzazione nazionale segue quella europea ed è sostenuta dai risultati degli studi clinici DREAMM-7 e DREAMM-8, condotti in pazienti con mieloma multiplo precedentemente trattato.

Nello studio DREAMM-7, la combinazione di belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone è stata confrontata con daratumumab, bortezomib e desametasone, in pazienti che avevano ricevuto almeno una precedente linea terapeutica. La sopravvivenza mediana libera da progressione è risultata di 36,6 mesi rispetto a 13,4 mesi nel gruppo di controllo. Il comunicato riporta inoltre una riduzione del 42% del rischio di morte.

Lo studio DREAMM-8 ha invece valutato belantamab mafodotin in associazione a pomalidomide e desametasone rispetto alla combinazione di pomalidomide, bortezomib e desametasone, in pazienti già trattati con almeno una linea comprendente lenalidomide. La sopravvivenza libera da progressione è stata di 32,6 mesi rispetto a 12,5 mesi nel gruppo di confronto.

Secondo il comunicato, in entrambi gli studi il profilo di sicurezza delle combinazioni è risultato coerente con quello noto dei singoli farmaci e la qualità di vita correlata alla salute è stata mantenuta durante il trattamento.

La scelta tra le due combinazioni dipende dalle caratteristiche cliniche del paziente e dalle terapie già ricevute. «Accertato che il cardine delle triplette è belantamab, le combinazioni vengono scelte e adattate in base alle caratteristiche della persona malata e della refrattarietà acquisita ai partner e della pregressa esposizione farmacologica», spiega Elena Zamagni, professoressa associata di Ematologia all'Università di Bologna e dirigente medico dell'IRCCS Sant'Orsola Malpighi.

Zamagni sottolinea inoltre la possibilità di somministrare il trattamento in regime di day hospital, senza necessità di ricovero o premedicazione. Secondo quanto riferito dalla specialista, l'infusione dura circa 30 minuti, con intervalli di somministrazione adattabili alle esigenze del paziente.

Un aspetto rilevante nella gestione della terapia riguarda gli eventi avversi oculari. Francesca Gay, professoressa associata di Ematologia all'Università di Torino e dirigente medico presso l'AOU Città della Salute e della Scienza, richiama la possibilità di sospendere temporaneamente il trattamento in presenza di alterazioni della vista e di riprenderlo successivamente modificando dose e frequenza di somministrazione.

Il mieloma multiplo è una neoplasia delle plasmacellule che interessa prevalentemente la popolazione anziana, con un'età media alla diagnosi di circa 70 anni. In Italia si stimano ogni anno tra 6.000 e 7.000 nuovi casi.

«Tre anni di progression free survival in un setting di seconda linea è una risposta importante e per certi versi decisiva, che sposta un po' più in là la prospettiva di molte persone», afferma Maria Sofia Rosati, direttore medico di GSK, richiamando anche il ruolo dei programmi di accesso anticipato che hanno consentito l'utilizzo del farmaco prima della disponibilità nazionale.

Belantamab mafodotin appartiene alla classe degli anticorpi farmaco-coniugati. Si lega alla proteina BCMA, espressa sulla superficie delle plasmacellule tumorali, e veicola all'interno delle cellule un agente citotossico che ne ostacola la proliferazione.