Farmaci, Aifa: via libera a 2 farmaci orfani e 7 estensioni. Risparmi per 34,9 milioni

Il Consiglio di amministrazione dell'Aifa ha approvato la rimborsabilità di due nuovi medicinali orfani e sette estensioni di indicazione terapeutica. Le decisioni sono state assunte nella seduta del 23 settembre 2026. Il provvedimento comprende anche riduzioni della spesa farmaceutica per complessivi 34,9 milioni di euro, derivanti dalla rinegoziazione dei prezzi di medicinali già rimborsati. Sul fronte dei farmaci orfani, entra nella rimborsabilità del Servizio sanitario nazionale Ezmekly (mirdametinib), indicato in monoterapia per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili nei pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

Via libera anche a Ziihera (zanidatamab), in monoterapia per pazienti adulti con cancro delle vie biliari HER2-positivo (IHC 3+) non resecabile, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica. Le estensioni di indicazione riguardano sette medicinali. Dabigatran Etexilato Teva (dabigatran etexilato) viene rimborsato per il trattamento del tromboembolismo venoso e la prevenzione delle recidive nei pazienti pediatrici, dal momento in cui il bambino è in grado di ingerire cibo morbido fino ai 18 anni. Per Gamten (immunoglobuline umane normali) la rimborsabilità viene estesa alla profilassi pre e post esposizione al morbillo negli adulti, bambini e adolescenti suscettibili, quando l'immunizzazione attiva è controindicata o non raccomandata, e all'immunomodulazione negli adulti con dermatomiosite in fase attiva trattata con immunosoppressori, inclusi i corticosteroidi, o in caso di intolleranza o controindicazione a questi farmaci. Koselugo (selumetinib) viene rimborsato anche per il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi inoperabili e sintomatici negli adulti con NF1.

Per Nucala (mepolizumab) l'estensione riguarda gli adulti con BPCO non controllata caratterizzata da un aumento degli eosinofili ematici. Il farmaco viene utilizzato come trattamento di mantenimento aggiuntivo in associazione alla tripla terapia con corticosteroide inalatorio, LABA e LAMA. Pegasys (peginterferone alfa-2a) viene ammesso alla rimborsabilità in monoterapia negli adulti per il trattamento della policitemia vera e della trombocitemia essenziale. Per Tevimbra (tislelizumab) è invece prevista la rimborsabilità del nuovo schema posologico da 400 mg, somministrati per infusione endovenosa una volta ogni sei settimane. Infine, Veltassa (patiromer) viene esteso al trattamento dell'iperkaliemia negli adolescenti tra 12 e 17 anni. Parallelamente alle nuove ammissioni e alle estensioni di indicazione, il Cda Aifa ha approvato riduzioni della spesa farmaceutica per 34,9 milioni di euro complessivi, ottenute attraverso la rinegoziazione dei prezzi di medicinali già rimborsati dal Ssn.