Glioma pediatrico di basso grado, via libera Ue a nuova terapia mirata

La Commissione europea ha autorizzato la commercializzazione condizionata di tovorafenib in monoterapia per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 6 mesi con glioma pediatrico di basso grado che presentano una fusione o un riarrangiamento del gene BRAF oppure una mutazione BRAF V600, con progressione di malattia dopo una o più terapie sistemiche precedenti. Lo comunica Ipsen in una nota.

Secondo l’azienda, si tratta della prima terapia mirata autorizzata in Europa per questa indicazione. La decisione riguarda i 27 Stati membri dell’Unione europea, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

Ogni anno nell’Unione europea vengono diagnosticati oltre 800 nuovi casi di glioma pediatrico di basso grado con alterazione di BRAF. Pur essendo classificato come tumore a lenta progressione, il pLgg può determinare conseguenze permanenti, tra cui compromissione della vista, difficoltà del linguaggio e disfunzioni motorie, con impatto su autonomia e qualità di vita.

L’autorizzazione si basa sui risultati dello studio di fase 2 Firefly-1, che ha valutato tovorafenib in 137 bambini e giovani adulti con malattia recidivata o refrattaria e alterazioni di BRAF già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica.

Nel dettaglio, il tasso di risposta globale è risultato del 71% secondo i criteri RANO-HGG e del 53% secondo i criteri RAPNO-LGG. Il beneficio clinico è stato del 77% e del 58% rispettivamente secondo i due sistemi di valutazione. Tra i pazienti responder, il tempo mediano alla risposta è stato di 5,4 mesi e la durata mediana della risposta di 18 mesi.

Sul piano della sicurezza, riferisce la nota, il trattamento è stato generalmente ben tollerato. Gli eventi avversi correlati sono risultati prevalentemente di grado lieve o moderato. Il 9,5% dei pazienti ha interrotto la terapia per eventi ritenuti correlati al farmaco.

Tra gli eventi più frequenti segnalati figurano variazione del colore dei capelli, aumento della creatinfosfochinasi, fatigue, anemia, vomito, ipofosfatemia, cefalea, rash cutaneo, febbre, ritardo della crescita e secchezza cutanea.

Tovorafenib prevede una somministrazione orale una volta alla settimana, disponibile in formulazione liquida o in compresse.

Il comunicato segnala inoltre che il farmaco è il primo a essere sottoposto al nuovo percorso europeo di Joint Clinical Assessment, previsto dal regolamento Ue sulla valutazione delle tecnologie sanitarie.