Cardiomiopatia ipertrofica, studio su adolescenti: mavacamten riduce l’ostruzione

Lo studio di fase 3 SCOUT-HCM dimostra che mavacamten riduce in modo significativo il gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro negli adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. I risultati sono stati presentati all’Annual Scientific Session dell’American College of Cardiology e pubblicati sul New England Journal of Medicine.

Il trial, randomizzato e controllato con placebo, ha coinvolto 44 pazienti tra 12 e 18 anni con sintomi di classe II-III secondo Nyha. L’endpoint primario, variazione del gradiente LVOT con manovra di Valsalva a 28 settimane, è stato raggiunto con una riduzione significativa rispetto al placebo pari a −48,0 mmHg (IC 95% −67,7; −28,3; p<0,0001).

I ricercatori riportano miglioramenti anche negli endpoint secondari. Il trattamento riduce il gradiente LVOT a riposo e sotto sforzo e migliora funzione diastolica, spessore della parete ventricolare sinistra e classe funzionale Nyha. Il profilo di sicurezza risulta sovrapponibile a quello osservato negli adulti, senza nuovi segnali e senza casi di frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 50%.

La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva in età pediatrica è una patologia rara associata a sintomi rilevanti e ridotta tolleranza allo sforzo. Le opzioni farmacologiche disponibili derivano principalmente da studi su popolazione adulta e presentano limiti di efficacia e tollerabilità.

Mavacamten è un inibitore selettivo della miosina cardiaca già indicato negli adulti. Il farmaco modula la contrattilità e riduce l’ostruzione dinamica del tratto di efflusso. I dati dello studio indicano un potenziale ruolo come terapia mirata negli adolescenti, in attesa di approvazione regolatoria.

Lo studio presenta alcuni limiti. Il campione è contenuto e il follow-up è limitato a 28 settimane. Sono attesi dati a più lungo termine.