Angioedema ereditario: via libera AIFA a primo anticorpo monoclonale mensile

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di garadacimab (ANDEMBRY®), un nuovo anticorpo monoclonale indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Si tratta del primo e unico trattamento di profilassi somministrabile una volta al mese, che agisce bloccando il meccanismo molecolare all'origine degli episodi acuti della malattia. Da oggi i pazienti italiani potranno accedere a questa terapia attraverso il Servizio Sanitario Nazionale.

L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara, cronica, debilitante e potenzialmente letale che colpisce circa 1 persona ogni 50.000. In Italia si stima che i pazienti affetti siano circa 1.200, anche se il dato reale potrebbe essere superiore per effetto di sottodiagnosi o diagnosi tardiva. La forma più comune è causata dalla carenza o dal malfunzionamento della proteina C1-inibitore (C1INH), che regola normalmente la permeabilità dei vasi sanguigni e i processi infiammatori. Quando l'edema raggiunge le vie aeree superiori, può causare ostruzione respiratoria, asfissia e, nei casi non trattati tempestivamente, la morte. A complicare ulteriormente il quadro clinico, l'imprevedibilità degli attacchi genera un rilevante carico psicologico, con ricadute significative sulla qualità di vita dei pazienti e caregiver.

"L'angioedema ereditario è una patologia complessa che richiede un controllo continuo e strategie preventive efficaci", ha dichiarato Mauro Cancian, Direttore dell'UOC di Allergologia dell'Azienda Ospedale-Università di Padova, Presidente della rete italiana per l'angioedema ereditario (ITACA) e Chair del Working Group Angioedema dello European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI). "Ridurre la frequenza degli attacchi significa migliorare in modo sostanziale la qualità di vita dei pazienti."

Garadacimab è un anticorpo monoclonale ricombinante che inibisce il Fattore XII attivato (FXIIa), la proteina plasmatica che dà avvio alla cascata di eventi responsabili degli attacchi di gonfiore nell'HAE. Agendo direttamente alla sorgente di questo meccanismo a cascata, il farmaco blocca il processo ancor prima che si inneschi. È disponibile in penna preriempita per autosomministrazione sottocutanea, con una posologia di una sola iniezione al mese, caratteristica che lo rende unico nel panorama terapeutico.

L'autorizzazione regolatoria di garadacimab si fonda sui dati dello studio di Fase 3 VANGUARD, cui ha fatto seguito uno studio di estensione in aperto che ha confermato il profilo beneficio-rischio del farmaco nel lungo periodo. Sulla base di questi risultati, l'EMA aveva già concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio; AIFA ha ora riconosciuto la rimborsabilità nell'ambito del SSN italiano.

La disponibilità di garadacimab amplia in modo significativo le disponibilità terapeutiche per l'angioedema ereditario, offrendo agli specialisti una nuova opzione di profilassi a lungo termine con un meccanismo d'azione inedito.
"L'Italia dispone di una solida esperienza clinica nell'HAE", ha sottolineato Cancian, "e l'accesso a nuove opzioni terapeutiche amplia ulteriormente la nostra capacità di personalizzare il trattamento."

Il profilo posologico e la modalità di autosomministrazione rappresentano un vantaggio pratico rilevante per i pazienti, potenzialmente in grado di migliorare l'aderenza alla terapia e di ridurre l'impatto della malattia sulla vita quotidiana. L'approvazione consente inoltre una maggiore personalizzazione del trattamento, rispondendo alle diverse esigenze cliniche di una popolazione eterogenea.

L'approvazione di garadacimab da parte di AIFA segna così un passaggio importante nella gestione dell'angioedema ereditario in Italia: per la prima volta i pazienti possono accedere, a carico del SSN, a una profilassi mensile che interviene alla radice del processo patologico, con un meccanismo d'azione fino ad oggi non disponibile nella pratica clinica. Un passo avanti che si inserisce in un percorso più ampio di attenzione alle malattie rare e di valorizzazione della ricerca farmacologica.