Esofagite eosinofila, Aifa rimborsa dupilumab per bambini tra uno e undici anni

Anche in Italia è disponibile il primo trattamento per l’esofagite eosinofila (Eoe) in età pediatrica. Si tratta di dupilumab che, come da determina di Aifa pubblicata in Gazzetta ufficiale, verrà rimborsato quando prescritto in bambini tra uno e undici anni, con peso almeno 15 kg, non adeguatamente controllati, non candidati o intolleranti alla terapia medica convenzionale. Lo annuncia Sanofi in una nota.

Secondo Sanofi, si tratta di un passaggio rilevante per una popolazione che finora non aveva opzioni per gestire una patologia definita “cronica e progressiva”, con impatto sulla qualità di vita e sulle relazioni sociali del bambino e della famiglia. La nota richiama anche il tema della nutrizione, indicata come essenziale per crescita e sviluppo in questa fase.

“Vivere con l’esofagite eosinofila significa affrontare ogni giorno difficoltà che vanno ben oltre i sintomi fisici”, afferma Roberta Giodice, presidente di Eseo Italia. Nel testo viene citato il carico di controlli ed esami invasivi per monitorare e mantenere la remissione, le limitazioni alimentari, la paura del pasto e le ricadute su socialità e vita scolastica. Giodice aggiunge che l’ampliamento delle opportunità di cura e la disponibilità di una terapia mirata rappresentano una risposta ai bisogni dei pazienti.

La rimborsabilità si basa sui risultati dello studio registrativo di fase tre Eoe Kids, che ha mostrato una risposta nei bambini con Eoe simile a quella osservata in adulti e adolescenti per i quali il farmaco era già approvato e rimborsato. In particolare, il trattamento ha consentito la remissione istologica nella maggior parte dei pazienti, una riduzione della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei, una riduzione dei risultati endoscopici anomali e della gravità ed estensione della malattia a livello microscopico, oltre a un miglioramento complessivo dei sintomi e della loro gravità e una diminuzione dei giorni con almeno un sintomo. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

L’esofagite eosinofila viene descritta come una malattia infiammatoria cronica e progressiva legata a un’infiammazione di tipo due, che compromette struttura e funzione dell’esofago. La nota riporta che è spesso difficile da riconoscere e può essere confusa con disturbi digestivi più comuni, con ritardi nella diagnosi e nell’avvio del trattamento. L’incidenza, nei Paesi occidentali, è stimata in circa 20 casi per 100.000 abitanti e in 2,6 casi ogni 100.000 bambini in età pediatrica. La malattia presenta un andamento bimodale, con un primo picco intorno ai dodici anni e un secondo tra i 30 e i 44.

Negli ultimi vent’anni, si legge ancora, incidenza e prevalenza sono aumentate, con un rischio 2-3 volte maggiore nei maschi rispetto alle femmine. Nei bambini con Eoe è riportato anche un rischio più elevato di patologie atopiche associate, tra cui asma, rinite allergica e dermatite atopica. La sintomatologia varia con l’età e può incidere su nutrizione, crescita e qualità di vita. Nei neonati e lattanti sono citati rigurgito, vomito, rifiuto dell’alimentazione e difficoltà di crescita. In età prescolare prevalgono dolore addominale, nausea e disturbi simili al reflusso gastroesofageo. In età scolare e adolescenza sono più frequenti difficoltà nella deglutizione, episodi di blocco del bolo alimentare e dolore toracico non correlato alla deglutizione. La nota indica anche ricadute sul benessere psicologico e sociale e sulla vita familiare e scolastica.

“L’esofagite eosinofila è una patologia cronica complessa, che richiede un approccio basato sull’evidenza scientifica e multidisciplinare”, afferma Claudio Romano, Past president della Sigenp e presidente della fondazione Sigenp Ets. Romano sottolinea l’impegno della società scientifica nel promuovere la conoscenza della malattia e nel supportare i clinici con raccomandazioni condivise. Aggiunge che la disponibilità di una terapia biologica mirata e rimborsata per i bambini rappresenta un avanzamento, in linea con le più recenti raccomandazioni di gestione, e consente una presa in carico più appropriata e personalizzata.

La diagnosi di Eoe in età pediatrica, secondo le Linee guida Sigenp 2025 citate nel lancio, richiede la combinazione tra valutazione dei sintomi clinici, esame endoscopico e analisi istologica. Vengono richiamati gli score Erefs (endoscopico) ed Eoehss (istologico) come strumenti per confermare la diagnosi, definire il fenotipo e monitorare la risposta alla terapia e il controllo nel tempo. La nota sottolinea inoltre la necessità di biopsie multiple dell’esofago anche con endoscopia macroscopicamente normale, per ridurre il rischio di diagnosi mancate.

“Fino a oggi le opzioni terapeutiche erano limitate e spesso non specificamente approvate per l’età pediatrica”, evidenzia Salvatore Oliva, responsabile del servizio di Gastroenterologia ed endoscopia digestiva pediatrica del dipartimento materno infantile e scienze urologiche della Sapienza Università di Roma, Aou Policlinico Umberto I. Oliva aggiunge che l’arrivo di dupilumab introduce una novità, definita una terapia mirata che ha dimostrato efficacia clinica e istologica e che può modificare il percorso di malattia, migliorando il controllo dei sintomi e riducendo il carico per pazienti e famiglie.