Pediatria, dalla prevenzione alle Car-T: così cambia la medicina dell’infanzia

La pediatria punta sempre più sulla prevenzione precoce, sulla medicina di precisione e sulle terapie personalizzate. È quanto emerso all’81° Congresso Italiano di Pediatria (Sip), in corso a Padova dal 27 al 29 maggio, dove specialisti da tutta Italia hanno fatto il punto sulle nuove frontiere della ricerca pediatrica, dalle CAR-T allo screening precoce del diabete tipo 1, fino alle nuove strategie contro il virus respiratorio sinciziale (VRS).

“Il filo conduttore è un cambio di paradigma destinato a ridefinire la medicina dell’infanzia: dalla cura alla prevenzione, dalla terapia standard alla medicina di precisione e personalizzata”, ha dichiarato il presidente Sip Rino Agostiniani.

Tra i temi centrali del congresso ci sono le cellule Car-T, già utilizzate nelle leucemie pediatriche refrattarie o recidivate. Secondo i dati presentati, i tassi di remissione completa raggiungono l’80-90% nei bambini con leucemia linfoblastica acuta. Risultati incoraggianti emergono anche nel neuroblastoma pediatrico, con risposte globali nel 66% dei pazienti e remissioni complete nel 40% dei casi a sei mesi.

Le prospettive si estendono anche alle malattie autoimmuni pediatriche severe. “Stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma”, ha spiegato Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Le Car-T si stanno dimostrando efficaci anche nelle malattie autoimmuni”.

Secondo i dati presentati, in uno studio pubblicato su Nature Medicine le CAR-T anti-CD19 hanno ottenuto remissioni complete e durature in bambini refrattari alle terapie convenzionali, consentendo in alcuni casi la sospensione delle terapie immunosoppressive.

Spazio anche al Vrs. I dati preliminari della seconda stagione di immunizzazione con nirsevimab mostrano un ulteriore calo delle ospedalizzazioni nei bambini sotto i 12 mesi: dai 4.530 ricoveri della stagione 2023-2024 ai 1.610 del 2025-2026. In diminuzione anche i ricoveri in terapia intensiva neonatale e pediatrica, scesi da 343 a 62 casi.

Nel diabete tipo 1, la sperimentazione pilota prevista dalla Legge 130/2023 ha coinvolto oltre 5.500 bambini in quattro regioni italiane. I dati preliminari mostrano che circa l’1% dei bambini sottoposti a screening presentava marcatori di rischio per il diabete tipo 1 già in fase presintomatica. Contestualmente, uno studio multicentrico italiano ha documentato una riduzione del 26% del rischio di chetoacidosi diabetica e del 49% delle forme gravi all’esordio.

Il congresso ha affrontato anche il tema della fibrosi cistica. Grazie ai modulatori della proteina CFTR, oggi l’aspettativa di vita può superare i 60-70 anni rispetto ai 25 anni registrati nel 2000. In Italia circa il 90% dei pazienti può accedere alle nuove terapie.

Secondo la Sip, il quadro che emerge è quello di una pediatria sempre più orientata a prevenzione, diagnosi precoce e personalizzazione delle cure, con l’obiettivo di modificare il decorso naturale delle malattie e migliorare qualità e aspettativa di vita dei bambini.