Real World Evidence (RWE) in Oncologia: una risorsa preziosa per migliorare la cura dei pazienti

Il "Piano europeo di lotta contro il cancro" riconosce l'importanza cruciale dei Real World Data (RWD), ovvero i dati sanitari generati nella pratica clinica reale, per migliorare la cura dei tumori. Questi dati, che includono informazioni provenienti da flussi amministrativi sanitari, cartelle cliniche elettroniche, registri di patologia e altri database, rappresentano una miniera di informazioni per la ricerca scientifica e l'ottimizzazione del sistema sanitario.

Sempre più interesse è rivolto alle Real World Evidence (RWE), ovvero le evidenze scientifiche ottenute dai RWD. La RWE è fondamentale per integrare i risultati ottenuti dagli studi clinici randomizzati e controllati, fornendo un quadro informativo più completo sull'efficacia, la sicurezza e l'impatto economico dei trattamenti. Mentre il suo ruolo nella fase post-marketing dei farmaci si può considerare ormai consolidato, quello nella fase pre-marketing è ancora oggetto di dibattito.

In campo oncologico, RWD e RWE sono particolarmente importanti per:
• Identificare le popolazioni target, ovvero studiare l'epidemiologia e la storia naturale delle malattie, identificando i pazienti che potrebbero beneficiare maggiormente di un determinato trattamento.
• Implementare la personalizzazione delle cure, supportando lo sviluppo di terapie personalizzate, basate sulle caratteristiche specifiche di ogni paziente.
• Supportare il processo decisionale e normativo, fornendo informazioni preziose per valutare l'efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci, necessarie per le decisioni delle autorità regolatorie.
• Valutare l'impatto economico, consentendo di analizzare i costi dei trattamenti e di pianificare le risorse in modo più efficiente.

Grazie a tali opportunità, la RWE può favorire e guidare i cambiamenti in atto in oncologia, sia di carattere clinico che regolatorio. Basti pensare all’oncologia di precisione, dove il farmaco viene scelto sulla base del profilo genomico, oppure alla necessità di un nuovo modello di gestione del paziente a seguito della cronicizzazione di diversi tumori che richiede un maggior coinvolgimento dell’assistenza territoriale, fino all’applicazione del diritto all’oblio oncologico, ossia il diritto delle persone guarite dal tumore di non fornire informazioni sulla pregressa condizione patologica.

In Italia, grazie alla presenza di un Sistema Sanitario universalistico e pubblico, i database amministrativi sanitari, che raccolgono informazioni sulle prestazioni sanitarie erogate ai cittadini, rappresentano una fonte di RWD particolarmente preziosa. Questi database, sebbene nati per fini amministrativi, possono essere utilizzati (uso secondario) per ricostruire il percorso terapeutico dei pazienti e valutare il carico assistenziale delle diverse patologie. Nonostante il grande potenziale, l'utilizzo di RWD e RWE in oncologia presenta alcune sfide, tra cui la garanzia dell'interoperabilità tra i diversi sistemi informativi e della sicurezza dei dati, la definizione di norme giuridiche ed etiche chiare e la protezione della privacy dei pazienti.

Le opportunità e le sfide poste dalla RWE in oncologia sono state l’oggetto di discussione di un gruppo multidisciplinare costituito da oncologici, farmacologi, economisti sanitari, analisti dati ed esperti di regolamentazione sanitaria, che è giunto a un expert opinion in pubblicazione su Annals of Research in Oncology (Edizioni Edra). I lavori del gruppo di esperti si sono basati su esempi tratti dal database amministrativo sanitario della Fondazione ReS (Ricerca e Salute) che ha all’attivo una vasta esperienza nell’analisi di questi dati per lo studio delle popolazioni target di nuovi farmaci, in particolare dei farmaci oncologici. Gli esempi hanno mostrato come sia possibile impiegare i dati amministrativi sanitari per studiare diversi tumori solidi (dell’utero, della prostata, della mammella, del polmone) e liquidi (linfoma diffuso a grandi cellule B), allo scopo di risalire a prevalenza, incidenza e caratterizzazione della popolazione target, presenza di metastasi loco-regionali o a distanza, impiego delle linee di trattamento e delle sequenze terapeutiche, nonché alla quantificazione dei costi assistenziali a carico del Servizio Sanitario Nazionale.

Tutto questo nell’ottica futura che la combinazione di questi dati con strumenti potenti come l'intelligenza artificiale e il calcolo ad alte prestazioni apre nuove prospettive per la lotta contro il cancro. Grazie a queste risorse, sarà più concreto il passaggio verso l’oncologia del futuro, caratterizzata da cure sempre più personalizzate ed efficaci e una sempre migliore qualità di vita dei pazienti oncologici.

Carlo Piccinni
Direttore dalla Ricerca (Fondazione ReS – Ricerca e Salute)