Al Congresso SIN nuove speranze per le malattie neurodegenerative e neuromuscolari

Il 54° Congresso Nazionale della Società Italiana di Neurologia (SIN), che si svolto a Roma, ha messo in luce le straordinarie innovazioni che stanno rivoluzionando i trattamenti nel campo delle malattie neurodegenerative e neuromuscolari. Con oltre 1.500 contributi scientifici e più di 2.000 partecipanti, l'evento ha evidenziato come la ricerca neurologica italiana stia vivendo un periodo di crescita senza precedenti, come hanno sottolineato Alfredo Berardelli, Presidente del Congresso e Alessandro Padovani, Presidente SIN.

«La lotta contro la malattia di Alzheimer sta finalmente mostrando segnali di progresso significativi» afferma Annachiara Cagnin, professoressa associata di Neurologia all'Università di Padova. «Gli anticorpi monoclonali donanemab e lecanemab, che hanno come bersaglio la proteina beta-amiloide, hanno dimostrato efficacia nel rimuovere l'amiloide dal cervello nelle persone con Alzheimer precoce. Sebbene i benefici cognitivi e funzionali siano ancora modesti, rappresentano un importante passo avanti». Cagnin sottolinea l'importanza di sviluppare terapie multimodali: «È improbabile che il solo targeting dell'amiloide sia sufficiente. Dobbiamo mirare a diversi meccanismi patogenetici per affrontare la malattia in modo più completo. La comorbilità nell'anziano ci impone di considerare approcci terapeutici più integrati».

Fabrizio Stocchi, professore ordinario all'Università San Raffaele di Roma, ha presentato le ultime novità sulla malattia di Parkinson. «Identifichiamo due priorità principali: rallentare la progressione della malattia attraverso biomarcatori sensibili e terapie biologiche mirate, e migliorare i trattamenti sintomatici esistenti» spiega. «La sfida è affrontare la complessità fisiopatologica della malattia, che varia da paziente a paziente».
«Stiamo concentrando gli sforzi sull'aggregazione della α-sinucleina e su percorsi specifici associati alle forme genetiche meno comuni» prosegue Stocchi. «Inoltre, tecniche come la stimolazione cerebrale profonda e la neuroablazione mediante ultrasuoni focalizzati stanno mostrando risultati promettenti, migliorando la gestione a lungo termine dei pazienti».

Nel campo delle patologie neuromuscolari, Rocco Liguori, professore ordinario di Neurologia all'Università di Bologna, ha discusso dei progressi nel trattamento della miastenia gravis (MG). «Le terapie tradizionali, seppur efficaci, non sempre portano al controllo completo della malattia e possono avere effetti collaterali a lungo termine» afferma. «Le nuove terapie molecolari, come gli anticorpi monoclonali diretti contro i linfociti B, il complemento e il recettore Fc neonatale, stanno rivoluzionando l'approccio alla MG. L'integrazione di queste terapie nella pratica clinica potrebbe trasformare significativamente il panorama terapeutico» aggiunge Liguori. «È fondamentale continuare la ricerca e gli studi clinici per ottimizzare le strategie terapeutiche e migliorare la qualità di vita dei pazienti».

Massimo Filippi, professore ordinario all'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, ha parlato delle ultime novità nel trattamento della sclerosi multipla (SM). «Il trattamento della SM rappresenta uno scenario in rapida e costante evoluzione» spiega. «Negli ultimi anni, il panorama del trattamento della SM si è evoluto grazie all'introduzione di terapie modificanti la malattia (DMT) sempre più efficaci. Le DMT attualmente disponibili vengono distinte in DMT a efficacia moderata e DMT ad alta efficacia» continua Filippi. «La scelta del trattamento dipende dal profilo del paziente, dalle linee guida disponibili, dalle restrizioni legate alla rimborsabilità e dalle preoccupazioni sulla sicurezza. Tuttavia, l'inizio precoce delle DMT ad alta efficacia ha un impatto positivo a lungo termine sulla progressione della malattia».

Valeria Sansone, professore ordinario all'Università di Milano e Direttrice del Centro Clinico NeMO Milano, ha evidenziato nuove prospettive terapeutiche per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la distrofia muscolare di Duchenne. «Il tofersen, un oligonucleotide antisenso, rappresenta un approccio innovativo nel rallentare la progressione della SLA in pazienti con mutazioni del gene SOD1» spiega. «Sebbene siano necessarie ulteriori conferme sull'efficacia a lungo termine, stiamo assistendo a una svolta significativa». Riguardo alla distrofia muscolare di Duchenne, «da agosto 2024, in Italia, è disponibile givinostat per uso compassionevole» annuncia Sansone. «Questo farmaco, un inibitore delle istone deacetilasi, mira a migliorare i meccanismi di riparazione delle fibre muscolari, riducendo infiammazione e fibrosi. Ci si attende che givinostat rallenti l'evoluzione della patologia, procrastinando la perdita della deambulazione e migliorando la qualità di vita dei pazienti».

Il Congresso SIN ha messo in evidenza come la collaborazione tra ricerca, clinica e innovazione tecnologica stia aprendo nuove strade nel trattamento delle malattie neurodegenerative e neuromuscolari.