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27/03/2022

Malattie rare, il testo unico è in ritardo. Mancano dettagli su ricerca e fondi per accesso alle terapie

Il testo unico sulle malattie rare approvato lo scorso dicembre è in ritardo: i decreti attuativi non escono, e la legge rischia di restare nel limbo. Mancano soprattutto i dettagli su come accedere al Fondo per l'inclusione sociale, l'istruzione e l'inserimento nel mondo del lavoro da parte dei malati e delle famiglie, che avrebbe dovuto uscire in questi giorni per decreto dei ministeri di Economia, Lavoro e Salute.

Ma Cittadinanzattiva e Osservatorio Malattie Rare in un appello congiunto al Ministero della Salute sottolineano anche l'assenza, al momento, del Piano nazionale, che innova quello 2013-16 mai realizzato, e le mancate nomine del comitato nazionale di esperti ed associazioni di pazienti che doveva avvenire a febbraio, un mese fa, per dettare subito linee di indirizzo. Sarebbe dovuto uscire in questi giorni anche l'accordo tra stato regioni sulla informazione di professionisti sanitari, pazienti coinvolti e famiglie. A giugno, poi, per chi finanzi progetti di ricerca è previsto un credito d'imposta fino a 200 mila euro, con un quinto decreto attuativo, e con i ritardi citati in premessa l'impresa si profila ardua. «Sul Piano Malattie Rare sembra che finalmente qualcosa si stia muovendo - dice Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttrice di Osservatorio Malattie Rare-Omar -ma certo non si avrà nessuna approvazione entro la data prevista e il rischio, oltre tutto, è che si approvi di nuovo un Piano senza finanziamenti. Dell'atto stato-regioni, invece, non si sa proprio nulla». E neanche del Fondo per 10 mila tipi di malattia, che, «anche se andrà a soddisfare solo parte dei bisogni e persone con gravissima invalidità è pur sempre una importante base di partenza e, una volta istituito, si potrebbe rifinanziare», dice Anna LisaMandorino Segretaria Generale di Cittadinanzattiva. «Senza il decreto però non solo non si può fare di meglio, ma si rischia di perdere anche il milione di euro già stanziato». Il Fondo tra l'altro apre ad interrogativi. «Servirebbe specificare per quali patologie si può accedere, ottenere l'aggiornamento degli screening neonatali (che è anche legato ad altra legge, ndr), riordinare le reti nazionali, sapere come finanziare la ricerca sui test di screening, capire se nelle patologie che hanno diritto d'accesso al fondo ci sono le 38 malattie metaboliche del pannello per le quali la terapia è costituita da diete specifiche, e se possono accedere anche i familiari di pazienti che più di cure hanno bisogno di un genitore al fianco, con relativo sacrificio lavorativo», afferma Manuela Vaccarotto Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie tra i protagonisti di un incontro sul tema. I politici presenti al convegno offrono poche consolazioni: la senatrice Paola Binetti presidente dell'intergruppo sulle malattie rare sottolinea che non spetta al parlamento ma ai ministeri attuare le leggi e molte sono rimaste lettera morta, nondimeno il parlamento può controllare, e del resto il termine per attuare i decreti scade con la legislatura, tra 9 mesi. Binetti ricorda le interazioni presenti del decreto concorrenza, dove si prevede che la ricerca sui farmaci orfani si finanzia pure con il pay-back delle industrie farmaceutiche alle regioni. Fabiola Bologna, deputata M5S, ricorda di aver chiesto una misura che abbatte da 6 a 2 mesi il tempo perché i bambini malati rari accedano alle terapie. Ciancaleoni Bartoli spiega però che il ritardo incide sul diritto di persone malate, «si può temere che la sorte del Testo Unico possa essere la stessa della legge sui nuovi livelli essenziali di assistenza, inattuati a causa della mancanza di un decreto del Decreto tariffe».

Per la cronaca, la legge quadro 175/2021, in vigore dal 12 dicembre scorso e fin qui non attuata, inserisce la gestione della malattia rara in un percorso affine a quello delle cronicità, con piano terapeutico personalizzato, presa in carico strutturata dalla pediatria all'età adulta. Ma soprattutto prevede facilitazioni per i farmaci orfani vecchi e nuovi, deputati a curare malattie troppo poco diffuse perché il produttore possa trarre profitti dalla ricerca, spesso onerosissima, ad esse legata. Le regioni, si prevede nel Testo Unico, devono rendere tutte disponibili i medicinali autorizzati in commercio; cambiano e si semplificano le regole per l'importazione dei farmaci non disponibili in Italia presenti nei piani personalizzati di cura; aumenta dal 2022 il contributo delle industrie farmaceutiche al Fondo per i farmaci orfani; ed aumenta l'incentivo fiscale a chiunque finanzi la ricerca sulle malattie rare.
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