Leucemia linfoblastica acuta, immunoterapia in prima linea. Sopravvivenza oltre l’80% a tre anni

La leucemia linfoblastica acuta (LLA), il tumore del sangue più comune in età pediatrica e con un secondo importante picco nella giovane età adulta, cambia il suo percorso terapeutico. A circa dieci anni dall’ingresso nella pratica clinica di blinatumomab, l’immunoterapia arriva sempre più precocemente nel trattamento dei pazienti adulti, con tassi di sopravvivenza superiori all’80%. È quanto emerso a Roma nel corso della conferenza stampa promossa da Amgen, dedicata alle nuove prospettive aperte dall’innovazione nella cura della LLA. Blinatumomab, anticorpo bispecifico della classe BiTE (Bispecific T-cell Engager), è approvato alla rimborsabilità in prima linea nei pazienti adulti con LLA a linfociti B Philadelphia-negativa (Ph-) di nuova diagnosi.

Il farmaco crea un ponte tra i linfociti T e le cellule tumorali, permettendo al sistema immunitario di riconoscerle e distruggerle. Inizialmente sviluppato per le forme recidivate e resistenti ai trattamenti convenzionali, blinatumomab è stato successivamente studiato nei pazienti di nuova diagnosi, in sostituzione o in aggiunta alla chemioterapia tradizionale. “Il progressivo miglioramento nella prognosi dei pazienti nelle ultime due-tre decadi è il risultato di una stratificazione del rischio sempre più sofisticata e dell’introduzione dell’immunoterapia”, spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia, Terapia Cellulare e Genica dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e professore ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma. “In particolare l’anticorpo bispecifico blinatumomab è quello che ha dimostrato maggiore efficacia”. Un elemento centrale nel percorso di cura è rappresentato dalla malattia minima residua (MRD), che può persistere anche dopo il raggiungimento della remissione completa e associarsi a un maggiore rischio di recidiva. Blinatumomab ha inizialmente ricevuto l’approvazione proprio per il trattamento dei pazienti con MRD positiva, per poi essere studiato nelle fasi sempre più precoci della malattia. Lo studio randomizzato di fase III ECOG E1910 ha dimostrato che l’aggiunta di blinatumomab alla chemioterapia di consolidamento migliora significativamente la sopravvivenza nei pazienti in remissione con MRD negativa, raggiungendo una sopravvivenza globale a tre anni dell’85%. Più recentemente, lo studio GIMEMA LAL2317 ha confermato il valore dell’integrazione precoce nel trattamento di prima linea della LLA-B Ph-: nei pazienti in remissione che hanno ricevuto blinatumomab, la sopravvivenza globale a tre anni ha raggiunto l’82%.

“Blinatumomab è il giusto completamento di questo lungo iter di avanzamento della ricerca”, sottolinea Sabina Chiaretti, professoressa associata del Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione dell’Università La Sapienza di Roma. “Grazie al meccanismo d’azione immunoterapico che di fatto potenzia i linfociti T, consente di integrare l’immunoterapia più precocemente nel percorso di cura arrivando a tassi di sopravvivenza superiori all’80%”. La dimensione umana della malattia è stata affrontata anche attraverso “Sangue Bianco”, il cortometraggio prodotto da Amgen, con il patrocinio della Fondazione Maria Letizia Verga e presentato al Festival di Cannes 2026. Il corto è ispirato al libro “Tante belle persone” di Paolo Tallini, che racconta il percorso del figlio Pietro e l’esperienza vissuta dalla famiglia durante la malattia. “Il volume nasce dalla dolorosa esperienza vissuta con mia moglie insieme a mio figlio Pietro”, racconta Tallini, sottolineando l’importanza della competenza medica, dell’eccellenza scientifica e della relazione umana nel percorso di cura. “Vedere un progresso della ricerca tradursi in una concreta possibilità di cura rappresenta per noi il significato più autentico dell’innovazione”, dichiara infine Carmen Nuzzo, Medical Development Director di Amgen Italia, riferendosi alla rimborsabilità in prima linea di blinatumomab e all’impegno a proseguire il lavoro insieme alla comunità medico-scientifica e alle istituzioni.