Colesterolo Ldl, nuove conferme per l'acido bempedoico su rischio cardiovascolare e ictus

L’acido bempedoico conferma nella clinica e nel real-world efficacia e sicurezza nella riduzione del colesterolo LDL e del rischio cardiovascolare, inclusi ictus e tromboembolismo venoso, in diversi sottogruppi di pazienti e indipendentemente dalle terapie di base. Le nuove analisi, tra cui lo studio Clear Outcomes, su 13.970 pazienti intolleranti alle statine, e i dati del registro europeo Milos sono stati presentati da Daiichi Sankyo al congresso 2026 della European Atherosclerosis Society a Monaco di Baviera.

Clear Outcomes: quasi 14 mila pazienti e follow-up di oltre 40 mesi

Tra le evidenze presentate al congresso figurano nuove analisi post-hoc dello studio Clear Outcomes, trial randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo disegnato per valutare l’effetto dell’acido bempedoico sugli eventi cardiovascolari nei pazienti intolleranti alle statine, candidati alla prevenzione cardiovascolare primaria o secondaria.

Lo studio ha arruolato 13.970 pazienti tra 18 e 85 anni, con età media di 65,5 anni; quasi la metà erano donne. Tutti i partecipanti presentavano malattia cardiovascolare accertata oppure un elevato rischio cardiovascolare, con valori medi di colesterolo Ldl-C al basale pari a 139 mg/dL (3,59 mmol/L). Clear Outcomes è stato condotto in 1.250 centri distribuiti in 32 Paesi e ha randomizzato i pazienti a ricevere acido bempedoico orale 180 mg una volta al giorno oppure placebo, con un follow-up mediano di 40,6 mesi.

L’endpoint primario dello studio era un composito di quattro eventi cardiovascolari maggiori (Mace-4): morte cardiovascolare, infarto miocardico non fatale, ictus non fatale e rivascolarizzazione coronarica. Sono stati inoltre valutati molteplici endpoint cardiovascolari secondari chiave.

Le nuove analisi presentate all’Eas 2026 approfondiscono l’impatto dell’acido bempedoico sull’incidenza di ictus, l’associazione tra trattamento e rischio di tromboembolismo venoso (Tev) e la riduzione del colesterolo Ldl e degli eventi cardiovascolari anche nei pazienti senza terapia ipolipemizzante di fondo.

Registro Milos: conferme dal real-world europeo

Accanto ai dati dei trial clinici, il congresso ha ospitato anche risultati provenienti dal registro osservazionale europeo Milos (Nct04579367), studio multinazionale in corso su pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista trattati con acido bempedoico o con l’associazione a dose fissa acido bempedoico/ezetimibe.

Lo studio coinvolge centri di Germania, Austria, Belgio, Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svizzera e Regno Unito. Le analisi delle diverse coorti europee, incluse quelle italiane, hanno mostrato “un’efficacia e un profilo di sicurezza coerenti” dell’acido bempedoico nella pratica clinica reale e indipendentemente dai regimi terapeutici già in atto nei pazienti. Tra gli abstract presentati figurano dati a un anno delle coorti italiana, britannica, austriaca e belga, oltre ad analisi dedicate all’utilizzo del farmaco in associazione con differenti terapie ipolipemizzanti di base.

Tra le nuove evidenze presentate all’Eas 2026 sono inclusi anche dati relativi a pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni con ipercolesterolemia familiare eterozigote. Secondo quanto riportato nel comunicato, questi risultati contribuiscono ad ampliare la base di evidenze sull’acido bempedoico anche in gruppi di pazienti meno rappresentati negli studi clinici e con bisogni terapeutici specifici.