Ipertensione arteriosa polmonare, Galiè: “Con sotatercept una nuova opzione dopo la triplice terapia”

L’Agenzia italiana del farmaco ha riconosciuto rimborsabilità e innovatività a sotatercept per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP) negli adulti in classe funzionale II–III già in triplice terapia. La decisione si basa sui risultati dello studio di fase 3 STELLAR, che ha documentato benefici clinici in una popolazione con elevato bisogno terapeutico.

Doctor33 ne ha parlato con Nazzareno Galiè, professore ordinario di Cardiologia e direttore dell’Unità operativa di Cardiologia del Policlinico Sant’Orsola di Bologna.

I dati di STELLAR e il passaggio regolatorio

Secondo Galiè, gli effetti osservati nello studio hanno rappresentato un elemento decisivo per il riconoscimento da parte di AIFA.

«Gli effetti del farmaco documentati dallo studio STELLAR sono molto evidenti e vanno dall’endpoint primario, che è il test dei sei minuti di cammino, fino alla riduzione del rischio di eventi negativi durante lo studio», spiega.

Si tratta di risultati che incidono su pazienti «con un importante bisogno terapeutico» e che, fino alla disponibilità del farmaco, avevano esaurito le opzioni. «Fino a pochi mesi fa, quando non era disponibile sotatercept, in qualche modo finivano le loro chance terapeutiche e questo portava a un deterioramento», osserva.

Per il clinico, dunque, il riconoscimento regolatorio si inserisce in un contesto di bisogno non soddisfatto: «È un po’ la ragione per cui AIFA ha accettato di inserire il farmaco tra quelli prescrivibili».

Una nuova linea dopo la triplice terapia

Sul piano pratico, l’introduzione di sotatercept modifica l’assetto terapeutico disponibile.

«Fino a pochi mesi fa avevamo a disposizione tre gruppi di farmaci. Una volta esaurita la triplice terapia non c’era più una possibilità terapeutica», ricorda Galiè.

La novità consiste nella disponibilità di una “quarta linea metabolica”, efficace proprio nei pazienti già in trattamento con tre farmaci che non hanno ottenuto un miglioramento clinico adeguato.

«È fondamentale poter avere una quarta linea che è efficace soprattutto nei pazienti già in triplice terapia», afferma. L’attenzione non è rivolta solo a parametri funzionali, ma anche al rischio di deterioramento clinico: «Quello che conta è il rischio di peggioramento clinico in soggetti che hanno già a bordo tre farmaci».

Una patologia grave, spesso in età giovane

L’ipertensione arteriosa polmonare è una forma specifica di ipertensione polmonare che risponde ai farmaci attualmente approvati. «È una patologia molto grave che in genere colpisce soggetti di età giovanile», sottolinea Galiè.

La malattia comporta una riduzione marcata della capacità di esercizio. «Il paziente ha difficoltà a muoversi, a svolgere i normali compiti della vita quotidiana», descrive il cardiologo. Il corteo sintomatologico è quindi rilevante e incide in modo significativo sulla qualità di vita.

Prima dei dati di STELLAR, la gestione clinica si fermava sostanzialmente alla triplice terapia. «Quando erano finiti i tre farmaci efficaci a quel tempo non riuscivamo ad andare avanti e a dare al paziente un ulteriore beneficio», ricorda.

L’aspetto che Galiè definisce oggi centrale è la possibilità di intervenire proprio nei pazienti che hanno già fallito le prime linee terapeutiche: «La cosa importante è che questo beneficio può essere dato rapidamente e nei pazienti che ne hanno più bisogno, cioè quelli che hanno fallito i primi tre farmaci».