Mieloma multiplo, in Italia disponibile trattamento di nuova generazione

È ora disponibile anche in Italia melfalan flufenamide un farmaco chemioterapico di nuova generazione. Si amplia così l'armamentario terapeutico contro il mieloma multiplo, il secondo tumore del sangue più comune al mondo. Nelle scorse settimane l'azienda produttrice Oncopeptides ha raggiunto un accordo con l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sulla rimborsabilità della terapia. L’annuncio è stato fatto nel corso di un media tutorial organizzato dall’azienda a Milano. Melfalan flufenamide è indicato in associazione con desametasone per il trattamento di pazienti adulti che hanno ricevuto almeno tre precedenti linee di terapie, la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma (un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38) e che hanno dimostrato progressione della malattia durante o dopo l'ultima terapia. Per i pazienti con un precedente trapianto di cellule staminali, il tempo di progressione dovrebbe essere di almeno 3 anni dal trapianto.

 "In Italia l'incidenza del mieloma multiplo è di oltre 6.000 nuovi casi l'anno mentre a livello mondiale ammontano a più di 176mila - sottolinea Francesco Di Raimondo, professore ordinario di Malattie del sangue Aou Policlinico - Vittorio Emanuele di Catania -. Rappresenta da solo il 17% di tutte le diagnosi di tumore ematologico. Non sono ancora del tutto note le cause della patologia ma sappiamo che è una neoplasia plasmacellulare in cui la formazione di anticorpi funzionali viene alterata. Queste cellule del sangue proliferano in modo incontrollato e danneggiano vari organi, tra cui ossa, reni e midollo. Quasi sempre si caratterizza da periodi di remissione, dopo i trattamenti, seguiti inevitabilmente da recidive di malattia. Inoltre, il tumore, nel corso del tempo, tende ad acquisire ulteriori alterazioni genetiche che lo rendono gradualmente più resistente ai trattamenti disponibili. Per questo motivo abbiamo assistito negli ultimi anni ad una progressiva personalizzazione delle terapie somministrabili. Sono state messe a punto immunoterapieche in molti casi hanno portato a grandi vantaggi e benefici. Tuttavia, vi sono dei pazienti che risultano refrattari a questifarmaci e perciò si rende necessario il ricorso alla chemioterapia".

"Melfalan flufenamide presenta un meccanismo d'azione unico ed innovativo - sottolinea Claudio Cerchione, dirigente medico e ricercatore dell'Irst Irccs di Meldola -. È indicato per un setting preciso di malati che non rispondono positivamente alle terapie precedenti compresa l'immunoterapia. Rispetto però ai chemioterapici di 'vecchia generazione' il suo utilizzo determina effetti collaterali minori grazie ad un più basso profilo di tossicità. La terapia viene apprezzata anche perché risulta ''comoda e maneggevole" in quanto prevede una sola infusione al mese della durata di mezz'ora. Per tutti questi motivi può essere utilizzata con successo anche negli anziani con fragilità che rappresentano la maggioranza dei pazienti. Melfalan flufenamide è quindi una valida alternativa per tutti quei malati le cui condizioni non permettono l'assunzione di cure pesanti e invasive. Il nuovo trattamento può così cronicizzare la malattia e stabilizzarla, attraverso una semplice somministrazione mensile. Nel mieloma multiplo stiamo andando sempre più verso 'terapie personalizzate' e quindi dobbiamo individuare il giusto farmaco o meccanismo d'azione per ogni singolo paziente".

"Siamo lieti che l'Aifa abbia dato via libera alla rimborsabilità per melfalan flufenamide - aggiunge Sofia Heigis, CEO di Oncopeptides -. La velocità con la quale siamo giunti all'approvazione regolatoria del trattamento è una chiara testimonianza dell'elevato bisogno insoddisfatto di nuove opzioni nel mieloma multiplo recidivante e refrattario. L'Italia ha svolto un ruolo importante perché sono stati reclutati 79 pazienti in 10 ospedali durante lo sviluppo clinico del farmaco e 86 pazienti sono stati coinvolti e trattati nell'ambito dell'Early Access Program (EAP). Oncopeptides è un'azienda biotecnologica svedese attiva fin dal 2000 e siamo da sempre impegnati nella ricerca e nello sviluppo di terapie mirate e sempre più personalizzate. Il nostro obiettivo è portare l'innovazione ai pazienti con esigenze mediche insoddisfatte per poter così migliorare la loro vita. Proseguiremo nella progettazione di farmaci innovativi in ambito onco-ematologico".

"Siamo entusiasti di costruire una solida filiale in Italia, combinando il meglio della cultura svedese di Oncopeptides con la profonda esperienza e passione del team italiano - sottolinea Bruno Bolognese, Country Manager Italia di Oncopeptides - Il nostro obiettivo è quello di creare una forte organizzazione medica e commerciale che possa fungere da vero e proprio partner scientifico per la comunità italiana del mieloma, supportando medici e pazienti con opzioni terapeutiche innovative".

Melfalan flufenamide (chiamato anche melflufen) ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Ue, nei Paesi SEE Islanda, Lichtenstein e Norvegia, nonché nel Regno Unito. È indicato in associazione con desametasone per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno tre precedenti linee di terapie, la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38 e che hanno dimostrato progressione della malattia durante o dopo l'ultima terapia. Per i pazienti con un precedente trapianto autologo di cellule staminali, il tempo di progressione dovrebbe essere di almeno 3 anni dal trapianto.